Satellos Bioscience Inc. a annoncé des données préliminaires positives montrant que le SAT-3247 peut améliorer la fonction des muscles squelettiques dans un modèle murin de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). La FSHD est la troisième dystrophie musculaire la plus répandue après la dystrophie de Duchenne (Beckers) et la dystrophie myotonique. La FSHD est une dystrophie musculaire qui se manifeste à l'âge adulte par la destruction progressive du tissu musculaire, en raison de l'expression intraveineuse d'un produit génique appelé DUX4.

La plupart des traitements en cours de développement pour la FSHD visent à bloquer l'expression de DUX4. Dans le cadre d'une recherche menée grâce à une subvention de la FSHD Canada Foundation, Satellos a testé si le traitement par SAT-3247 pouvait contrer la destruction progressive du tissu musculaire observée dans la FSHD. Satellos a démontré que le traitement par SAT-3247 améliorait avec succès le phénotype des souris FSHD, ce qui a été observé comme un impact significatif sur l'amélioration de la fonction musculaire squelettique.

Le SAT-3247 de Satellos est une petite molécule conçue pour inhiber l'AAK1, une protéine kinase membre de la voie Notch. La société pense que l'inhibition de l'AAK1, indépendamment de la dystrophine, a la capacité de réguler la polarité pour restaurer la division asymétrique des cellules souches musculaires, générer des cellules progénitrices musculaires et permettre la régénération musculaire.