Shanghai Junshi Biosciences Co., Ltd. a annoncé que le toripalimab, un inhibiteur PD-1 développé indépendamment par Junshi Biosciences, est désigné comme médicament orphelin par la Commission européenne (“EC” ;) pour le traitement du carcinome nasopharyngé (“NPC” ;), suite à l'avis favorable de l'Agence européenne des médicaments (“EMA” ;). À ce jour, les organismes de réglementation de l'Union européenne et des États-Unis ont accordé au toripalimab un total de 6 désignations de médicament orphelin (“ODD” ;) pour le traitement du mélanome des muqueuses, du NPC, du sarcome des tissus mous, du cancer de l'œsophage et du cancer du poumon à petites cellules (“SCLC” ;). Selon la CE, les médicaments orphelins sont destinés au diagnostic, à la prévention ou au traitement d'affections potentiellement mortelles ou très graves qui ne touchent pas plus de 5 personnes sur 10 000 dans l'Union européenne (“EU” ;). Le règlement de l'UE sur les médicaments orphelins établit une procédure centralisée pour la désignation des médicaments orphelins et met en place des incitations pour leur recherche, leur développement et leur commercialisation. Après avoir reçu la désignation, Junshi Biosciences bénéficiera d'un certain nombre d'incitations, y compris mais sans s'y limiter : (1) l'assistance au protocole (l'EMA fournit une forme de conseil scientifique spécifique aux médicaments orphelins désignés) ; (2) l'accès à la procédure d'autorisation centralisée (les entreprises sont autorisées à présenter une seule demande d'autorisation de mise sur le marché ou d'approbation conditionnelle à l'EMA, ce qui entraîne un seul avis et une seule décision de la CE, valable dans tous les États membres de l'UE) (3) une protection de dix ans contre la concurrence du marché une fois l'autorisation accordée ; (4) une réduction des frais pour les activités réglementaires (y compris des frais réduits pour l'assistance au protocole, les demandes d'autorisation de mise sur le marché, les inspections avant autorisation, les demandes de modification des autorisations de mise sur le marché effectuées après l'autorisation, et des frais annuels réduits).