SOLID BIOSCIENCES INC. Solid Biosciences Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare à SGT-003, le candidat de thérapie génique de nouvelle génération de la société pour la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne). L'essai de phase 1/2 prévu, INSPIRE Duchenne, est un premier essai multicentrique ouvert chez l'homme visant à déterminer la sécurité et la tolérabilité de SGT-003 chez des patients pédiatriques atteints de DMD à une dose de 1E14vg/kg. SGT-003 sera administré en une seule perfusion intraveineuse à des patients répartis en deux cohortes d'un minimum de trois patients chacune, avec la possibilité d'étendre la cohorte.
La cohorte 1 étudiera les patients atteints de DMD âgés de 4 à < 6 ans et la cohorte 2 étudiera les patients atteints de DMD âgés de 6 à < 8 ans. La société prévoit de fournir une première mise à jour sur la sécurité pour les trois à quatre premiers patients recrutés dans l'essai INSPIRE Duchenne à la mi-2024, et elle prévoit de fournir les premières données d'expression et fonctionnelles de ces patients au quatrième trimestre 2024.
