Solid Biosciences Inc. a annoncé une mise à jour de ses priorités stratégiques pour se concentrer sur le développement de SGT-001 et SGT-003. Mise à jour de SGT-001 : Le 14 mars 2022, Solid a publié des données démontrant que les patients ont montré un bénéfice soutenu par rapport aux trajectoires de l'histoire naturelle deux ans après le traitement avec SGT-001 dans les mesures de résultats fonctionnels, pulmonaires et rapportés par les patients. Mise à jour sur la fabrication : Alors que la société se concentre sur l'avancement de SGT-001, elle rationalisera les opérations et effectuera le changement stratégique vers un processus de fabrication basé sur la transfection transitoire à l'échelle commerciale.

À la suite d'une solide analyse de la fabrication, Solid pense qu'un nouveau processus externalisé peut apporter des améliorations à la fabricabilité ainsi que des efficacités organisationnelles supplémentaires. Mise à jour clinique : La société a également annoncé qu'elle a terminé le recrutement dans IGNITE DMD, son essai clinique de phase 1/2 pour SGT-001, et qu'elle continuera à suivre les patients dosés pendant cinq ans après le traitement. La société prévoit que les futurs patients seront traités avec le SGT-001 fabriqué à l'aide du nouveau procédé basé sur la transfection transitoire.

Solid prévoit actuellement de poursuivre le dosage du SGT-001 en 2023. Mise à jour du SGT-003 : Le 27 avril 2022, Solid a publié de nouvelles données précliniques suggérant qu'un nouveau candidat capsidique de nouvelle génération pourrait présenter des avantages significatifs pour l'administration de thérapies géniques liées aux muscles. Les nouvelles données d'une étude sur des primates non humains utilisant un transgène rapporteur dans la nouvelle capside de Solid ont démontré un tropisme musculaire accru, une biodistribution hépatique réduite et une efficacité améliorée par rapport à l'AAV9.

Ces résultats sont conformes aux études antérieures in vitro et in vivo dans des modèles de souris dystrophiques (MDX) et sauvages, qui ont suggéré un meilleur tropisme musculaire avec la nouvelle capside de Solid ainsi qu'une meilleure expression de la microdystrophine de Solid par rapport à l'AAV9. La nouvelle capside à tropisme musculaire de Solid a été combinée avec la microdystrophine différenciée de la société pour le programme SGT-003 pour Duchenne. La société reste sur la bonne voie pour une soumission IND début 2023 pour SGT-003.

La société a également annoncé une réorganisation de ses opérations d'entreprise pour donner la priorité à l'avancement de ses programmes clés, SGT-001 et SGT-003. Solid prévoit que l'utilisation de processus de fabrication basés sur la transfection pour SGT-001 et SGT-003 permettra à la société de concentrer sa structure opérationnelle et de mieux tirer parti de l'expertise de fabrication externe. En outre, la société prévoit de restreindre les activités de recherche et développement à celles liées aux SGT-001, SGT-003 et aux capsides de nouvelle génération.

Dans le cadre de ces activités, la société réduira ses effectifs d'environ 35 %. La réorganisation entraînera une réduction des dépenses d'entreprise prévues, ce qui devrait permettre de prolonger le financement des opérations jusqu'aux étapes cliniques importantes et jusqu'au deuxième trimestre de 2024.