Stealth BioTherapeutics Corp. a annoncé de nouvelles données de l'étude ReCLAIM-2 sur l'elamipretide dans l'atrophie géographique (AG) secondaire à la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge (DMLA sèche) lors de la réunion Clinical Trials at the Summit à Lake Tahoe, Nevada. Les analyses préspécifiées de ReCLAIM-2 démontrent que l'elamipretide a amélioré le déclin progressif, ou l'atténuation, de la couche riche en mitochondries de la zone ellipsoïde (EZ) des photorécepteurs (p < 0,01) et a montré une amélioration catégorique >2 lignes de l'acuité visuelle à faible luminance (LLVA) (p=0,04) chez les patients atteints d'AG.

Le dysfonctionnement progressif de l'acuité visuelle à faible luminance, qui figure parmi les premiers symptômes de la DMLA sèche, compromet la capacité des patients à voir dans des conditions de faible luminosité, comme au crépuscule, le soir ou à l'intérieur en utilisant une lumière artificielle. Des analyses supplémentaires montrent que, conformément aux résultats antérieurs de l'étude ReCLAIM de phase 1, les changements dans la LLVA sont corrélés à l'atténuation de l'EZ de base dans ReCLAIM-2. Les nouvelles analyses montrent également que la réduction de l'atténuation progressive de l'EZ médiée par l'élamiprétide est corrélée aux améliorations de la LLVA. Bien que les critères d'évaluation primaires de l'essai, à savoir le changement moyen de la LLVA et la progression de l'AG, n'aient pas été atteints, ces analyses ont été jugées prometteuses et permettent de soutenir et d'informer le développement continu de l'élamiprétide pour la DMLA sèche.

La DMLA sèche est une maladie rétinienne progressive dans laquelle les photorécepteurs, qui sont des neurones spécialisés présents dans la rétine et qui convertissent la lumière en signaux électriques nécessaires à la fonction visuelle normale, subissent des dommages et une mort progressive, entraînant une perte progressive de la vision. L'un des premiers signes du dysfonctionnement des photorécepteurs est la détérioration progressive ou l'atténuation de la zone ellipsoïde (ZE), qui est une couche riche en mitochondries des photorécepteurs. Il a été démontré que l'atténuation de la ZE précède et prédit le dysfonctionnement visuel dans la DMLA sèche et d'autres maladies de la rétine.

L'élamiprétide a été généralement bien toléré dans l'étude ReCLAIM-2. Le taux d'exsudations nouvelles était de 5,3 % dans le groupe traité par l'élamiprétide contre 6,9 % dans le groupe placebo. La société fait également progresser le développement clinique de l'élamiprétide dans plusieurs indications de maladies rares ainsi que son large pipeline de nouveaux composés ciblant les mitochondries.