Syndax Pharmaceuticals a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des Etats-Unis a accordé un examen prioritaire à sa demande de nouveau médicament (NDA) pour le revumenib, le premier inhibiteur de ménine de la société, pour le traitement de la leucémie aiguë récurrente ou réfractaire (R/R) KMT2A-rearrangé (KMT2Ar) chez l'adulte et l'enfant. La demande de NDA est examinée dans le cadre du programme RTOR (Real-Time Oncology Review Program) de la FDA et la date d'action prévue par la loi PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) a été fixée au 26 septembre 2024. Le programme RTOR permet un examen plus efficace et un engagement étroit entre le promoteur et la FDA tout au long du processus de soumission, ce qui a historiquement conduit à des approbations plus rapides.

La soumission de la NDA est soutenue par les données positives de l'essai pivot AUGMENT-101 du revumenib chez des patients adultes et pédiatriques atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) et de leucémie lymphoïde aiguë (LLA) KMT2Ar. Des résultats préliminaires positifs de l'essai de phase 2 AUGMENT-101 dans la leucémie myéloïde aiguë KMT2Ar R/R montrant que l'essai a atteint son critère d'évaluation principal ont été présentés lors de la 65e réunion annuelle de l'American Society of Hematology et les données de la partie de phase 1 d'AUGMENT-101 dans la leucémie aiguë ont été publiées dans Nature. Revumenib a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA et de la Commission européenne pour le traitement des patients atteints de LAM et la désignation Fast Track de la FDA pour le traitement des adultes et des patients adultes et pédiatriques atteints de leucémies aiguës R/R présentant un réarrangement KMT2A ou une mutation NPM1.

Revumenib a reçu la désignation de Breakthrough Therapy Designation (BTD) par la FDA pour le traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de leucémies aiguës R/R présentant un réarrangement KMT2A ou des mutations NPM1. Revumenib a reçu le statut de breakthrough Therapy Designation (BT D) de la FDA pour le traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de leucémie myéloïde aiguë K MT2A (AML) et de lymphoidukémie aiguë (ALL). Des résultats préliminaires positifs de l'essai de phase 2 AugMENT-101 dans la leucémie aiguë R-R KMT2Ar montrant que l'essai a atteint son critère d'évaluation principal ont été présentés lors de la réunion annuelle de la 65% American Society of Hematology et les données de la phase 1 de l'essai AUGMENT-101 dans la leucémie aiguë ont été publiées dans la revue Nature.

Revumenib a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA et de la Commission européenne pour le traitement des patients atteints d'AM L et la désignation Fast Track de la FDA pour le traitement des patients adultes et psychiatriques atteints de leucémies aiguës R/R présentant un réarrangement KMT2A ou une mutation NPM1.