Takeda Pharmaceutical Company Limited a annoncé que la Food & Drug Administration des États-Unis a accepté une demande supplémentaire de licence biologique pour l'utilisation élargie potentielle de TAKHZYRO en prophylaxie pour prévenir les crises d'angioedème héréditaire chez les patients pédiatriques âgés de 2 à < 12 ans. Actuellement, les enfants atteints d'AOH âgés de moins de 6 ans ne disposent d'aucun traitement prophylactique approuvé. S'il est approuvé, TAKHZYRO pourrait potentiellement devenir le premier traitement de ce type pour cette population.1-3 La FDA a accordé une revue prioritaire de la demande et a indiqué qu'une décision est attendue dans la première moitié de 2023.

Le sBLA est basé sur les données de l'étude SPRING, le premier et seul essai ouvert de phase 3 pour les patients atteints d'AOH de moins de 12 ans. S'il est approuvé, les enfants des États-Unis auront accès à un traitement pour la prévention des crises d'AOH, qui peuvent entraîner un gonflement grave et sévèrement débilitant de l'abdomen, du visage, des pieds, des organes génitaux, des mains et de la gorge.4,6 Des cas d'angioedème des voies aériennes supérieures potentiellement mortels ont été signalés chez des patients âgés de 3 ans seulement.5 Actuellement, TAKHZYRO est approuvé et disponible dans plus de 30 pays dans le monde et est soutenu par un solide programme de développement clinique, qui comprend l'une des plus grandes études de prévention de l'AOH avec la plus longue durée de traitement actif.