Takeda et Arrowhead Pharmaceuticals Inc. ont annoncé que les résultats d'une étude clinique de phase 2 (AROAAT-2002) du fazirsiran (TAK-999/ARO-AAT) expérimental pour le traitement de la maladie du foie associée à la déficience en alpha-1-antitrypsine (AATD) ont été récemment publiés dans le New England Journal of Medicine (NEJM) et
présentés lors d'une présentation orale à The International Liver Congress™ ; 2022 - The Annual Meeting of the European Association for the Study of the Liver (EASL). L'article du NEJM a été publié en ligne avant d'être imprimé [2] et est intitulé : " Fazirsiran pour les maladies du foie associées au déficit en alpha-1-antitrypsine " ; la présentation de l'EASL était intitulée : " Réduction de la synthèse intra-hépatique de Z-AAT par Fazirsiran diminue la charge globulaire et améliore les mesures histologiques de la maladie du foie chez les adultes présentant un déficit en alpha-1-antitrypsine ". Le Fazirsiran est un traitement expérimental potentiel d'interférence ARN (ARNi), premier de sa catégorie, conçu pour réduire la production de la protéine alpha-1 antitrypsine mutante (Z-AAT) comme traitement potentiel de la maladie génétique rare du foie associée à l'AATD. On pense que l'accumulation de Z-AAT est la cause de la maladie hépatique progressive chez les patients atteints d'AATD. La réduction de la production de la protéine inflammatoire Z-AAT devrait stopper la progression de la maladie du foie et permettre potentiellement au foie de se régénérer et de se réparer. La FDA américaine a accordé à Fazirsiran la Breakthrough Therapy Designation (BTD) en juillet 2021 et la désignation de médicament orphelin en février 2018 pour le traitement de l'AATD.