Takeda et Arrowhead annoncent les résultats de l'étude de phase 2 du Fazirsiran chez les patients présentant un déficit en alpha-1-antitrypsine publiés dans le New England Journal of Medicine
Le 27 juin 2022 à 12:00
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Takeda et Arrowhead Pharmaceuticals Inc. ont annoncé que les résultats d'une étude clinique de phase 2 (AROAAT-2002) du fazirsiran (TAK-999/ARO-AAT) expérimental pour le traitement de la maladie du foie associée à la déficience en alpha-1-antitrypsine (AATD) ont été récemment publiés dans le New England Journal of Medicine (NEJM) et présentés lors d'une présentation orale à The International Liver Congress ; 2022 - The Annual Meeting of the European Association for the Study of the Liver (EASL). L'article du NEJM a été publié en ligne avant d'être imprimé [2] et est intitulé : " Fazirsiran pour les maladies du foie associées au déficit en alpha-1-antitrypsine " ; la présentation de l'EASL était intitulée : " Réduction de la synthèse intra-hépatique de Z-AAT par Fazirsiran diminue la charge globulaire et améliore les mesures histologiques de la maladie du foie chez les adultes présentant un déficit en alpha-1-antitrypsine ". Le Fazirsiran est un traitement expérimental potentiel d'interférence ARN (ARNi), premier de sa catégorie, conçu pour réduire la production de la protéine alpha-1 antitrypsine mutante (Z-AAT) comme traitement potentiel de la maladie génétique rare du foie associée à l'AATD. On pense que l'accumulation de Z-AAT est la cause de la maladie hépatique progressive chez les patients atteints d'AATD. La réduction de la production de la protéine inflammatoire Z-AAT devrait stopper la progression de la maladie du foie et permettre potentiellement au foie de se régénérer et de se réparer. La FDA américaine a accordé à Fazirsiran la Breakthrough Therapy Designation (BTD) en juillet 2021 et la désignation de médicament orphelin en février 2018 pour le traitement de l'AATD.
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. développe des médicaments qui traitent des maladies incurables en réduisant au silence les gènes qui en sont la cause. Les thérapies de la société, qui utilisent un large portefeuille de chimies d'acide ribonucléique (ARN) et de modes d'administration, déclenchent le mécanisme d'interférence ARN (ARNi) pour induire une neutralisation rapide, profonde et durable des gènes cibles. La plateforme TRiMTM (Targeted RNAi Molecule) de la société utilise la délivrance par ligand et est conçue pour permettre un ciblage spécifique des tissus tout en étant structurellement simple. Elle se concentre sur divers domaines thérapeutiques, tels que les maladies cardiométaboliques, pulmonaires, hépatiques, musculaires et du système nerveux central. Elle possède environ 14 médicaments expérimentaux au stade clinique (neuf détenus en propre et cinq en partenariat), dont le stade de développement va de la phase I à la phase III. Les produits en cours de développement de la société comprennent le Plozasiran, le Zodasiran, l'Olpasiran, l'ARO-RAGE, l'ARO-MUC5AC, l'ARO-MMP7, le GSK-4532990, le Fazirsiran, le JNJ-3989, le HZN-457, l'ARO-C3, l'ARO-PNPLA3, l'ARO-DUX4 et l'ARO-SOD1.
Takeda et Arrowhead annoncent les résultats de l'étude de phase 2 du Fazirsiran chez les patients présentant un déficit en alpha-1-antitrypsine publiés dans le New England Journal of Medicine