Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. est une société biopharmaceutique. La société se concentre sur l'identification, l'acquisition, le développement et la commercialisation de nouveaux produits pour le traitement de maladies génétiques graves, rares et ultrarares. Ses thérapies et son portefeuille de produits en phase clinique se composent de quatre catégories de produits : les produits biologiques, les petites molécules, la thérapie génique AAV et les produits candidats à base d'acide nucléique. Les quatre produits candidats approuvés de la société comprennent Crysvita (burosumab) pour le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X (XLH) et de l'ostéomalacie induite par les tumeurs (TIO), Mepsevii (vestronidase alfa) pour le traitement de la mucopolysaccharidose VII (MPSVII) ou syndrome de Sly, Dojolvi (triheptanoïne) pour le traitement des troubles de l'oxydation des acides gras à longue chaîne (LC-FAOD), et Evkeeza (evinacumab) pour le traitement de l'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH). Ses produits candidats cliniques comprennent DTX401, DTX301 et UX701. DTX401 pour le traitement de la maladie de stockage du glycogène de type la.