Voyager Therapeutics, Inc. annonce la sélection d'un candidat au développement d'une thérapie génique pour l'ataxie de Friedreich en collaboration avec Neurocrine Biosciences, ce qui déclenche un paiement d'étape
Le 26 février 2024 à 13:00
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Voyager Therapeutics, Inc. a annoncé que le comité de pilotage conjoint avec son collaborateur Neurocrine Biosciences a sélectionné un candidat de développement principal dans le programme de l'ataxie de Friedreich (FA). Le candidat combine une charge utile de remplacement du gène de la frataxine (FXN) avec une nouvelle capside administrée par voie intraveineuse, pénétrant la barrière hémato-encéphalique et dérivée de la plateforme de découverte de capides TRACER ? de Voyager.
Les entreprises prévoient que le programme passera aux premiers essais cliniques sur l'homme en 2025. Le programme FA est développé dans le cadre de l'accord de collaboration stratégique de 2019 entre Voyager et Neurocrine Biosciences pour la recherche, le développement et la commercialisation de certains produits de thérapie génique AAV pour des programmes ciblant l'ataxie de Friedreich et deux autres cibles non divulguées. Selon les termes de l'accord de collaboration de 2019, Voyager peut recevoir jusqu'à 1,3 milliard de dollars en paiements d'étape potentiels pour le développement et la commercialisation, des redevances progressives sur les ventes nettes et le financement du programme, et Voyager pourrait exercer une option pour un partage 60/40 des coûts et des profits (Neurocrine/Voyager) aux États-Unis pour le programme FA après la détermination par le comité directeur conjoint de la preuve du mécanisme basée sur les étapes et les paramètres établis.
Voyager Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie qui se consacre à l'avancement des médicaments neurogénétiques. Le pipeline de la société comprend des programmes pour la maladie d'Alzheimer, la sclérose latérale amyotrophique (SLA), la maladie de Parkinson et de nombreuses autres maladies du système nerveux central. Nombre de ses programmes sont dérivés de sa plateforme de découverte de capsides AAV TRACER, qui est utilisée pour générer de nouvelles capsides et identifier les récepteurs associés afin de permettre une pénétration cérébrale élevée des médicaments génétiques après administration par voie intraveineuse. Son portefeuille de programmes, tous en développement préclinique, comprend l'anticorps anti-Tau (VY-TAU01), le programme de thérapie génique de neutralisation de la SOD1, le programme de thérapie génique de neutralisation de la Tau, le programme de recherche précoce sur l'anticorps anti-amyloïde vectorisé, le programme sur l'ataxie de Friedreich : VY-FXN01, le programme de remplacement du gène GBA1, le programme HD, etc. VY-TAU01 est destiné au traitement de la maladie d'Alzheimer. Le programme de thérapie génique SOD1 Silencing est destiné au traitement de la SLA.
Voyager Therapeutics, Inc. annonce la sélection d'un candidat au développement d'une thérapie génique pour l'ataxie de Friedreich en collaboration avec Neurocrine Biosciences, ce qui déclenche un paiement d'étape