Voyager Therapeutics, Inc. a annoncé que le comité de pilotage conjoint avec son collaborateur Neurocrine Biosciences a sélectionné un candidat de développement principal dans le programme de l'ataxie de Friedreich (FA). Le candidat combine une charge utile de remplacement du gène de la frataxine (FXN) avec une nouvelle capside administrée par voie intraveineuse, pénétrant la barrière hémato-encéphalique et dérivée de la plateforme de découverte de capides TRACER ? de Voyager.

Les entreprises prévoient que le programme passera aux premiers essais cliniques sur l'homme en 2025. Le programme FA est développé dans le cadre de l'accord de collaboration stratégique de 2019 entre Voyager et Neurocrine Biosciences pour la recherche, le développement et la commercialisation de certains produits de thérapie génique AAV pour des programmes ciblant l'ataxie de Friedreich et deux autres cibles non divulguées. Selon les termes de l'accord de collaboration de 2019, Voyager peut recevoir jusqu'à 1,3 milliard de dollars en paiements d'étape potentiels pour le développement et la commercialisation, des redevances progressives sur les ventes nettes et le financement du programme, et Voyager pourrait exercer une option pour un partage 60/40 des coûts et des profits (Neurocrine/Voyager) aux États-Unis pour le programme FA après la détermination par le comité directeur conjoint de la preuve du mécanisme basée sur les étapes et les paramètres établis.