Zevra Therapeutics, Inc. a annoncé les premières données de son essai clinique de phase 2 (NCT05668754) contrôlé par placebo et en double aveugle, évaluant la sécurité et la tolérabilité du KP1077 (serdexméthylphénidate ou SDX) chez des patients souffrant d'hypersomnie idiopathique (HI). Cette étude de preuve de concept n'avait pas la puissance nécessaire pour démontrer une signification statistique. Les données recueillies pour plusieurs critères d'évaluation secondaires et exploratoires, notamment l'échelle de somnolence d'Epworth (ESS), l'échelle de sévérité de l'hypersomnie idiopathique (IHSS) et l'échelle visuelle analogique de l'inertie du sommeil (SIVAS), serviront de base à la conception de l'étude de phase 3.

La société est impatiente de présenter les résultats finaux de l'essai de phase 2 lors de la prochaine réunion annuelle SLEEP 2024. En raison de son profil pharmacocinétique unique, les effets indésirables ont été pour la plupart de faible gravité malgré des niveaux d'exposition globale plus élevés par rapport aux produits de méthylphénidate à action immédiate et à longue durée d'action actuellement utilisés hors AMM pour le traitement de l'HI. Les principaux résultats de l'étude de phase 2 sont les suivants : Le KP1077 a entraîné une amélioration cliniquement significative de la somnolence diurne excessive (EDS), évaluée par le changement par rapport aux valeurs de base de l'échelle de somnolence d'Epworth (ESS), qui s'est maintenue à la fois pendant la période de titration ouverte de cinq semaines et pendant la période de retrait en double aveugle de deux semaines pour les deux schémas posologiques.

Les patients ayant reçu le KP1077 ont montré des bénéfices dans le changement par rapport à la ligne de base pour l'échelle de sévérité IH (IH SS), l'échelle visuelle analogique de l'inertie du sommeil (SIVAS) et l'échelle de sévérité du brouillard cérébral (BFS) à la fin de la titration de la dose en ouvert et à la fin de la période de retrait en double-aveugle. Les résultats de l'essai de phase 2 achevé fournissent des informations clés pour la conception d'un essai de phase 3 potentiellement pivot de KP1077 chez les patients atteints d'IH. La société prévoit de demander une réunion de fin de phase 2 (EOP2) avec la Food and Drug Administration américaine afin d'obtenir des conseils sur la conception de l'essai clinique de phase 3.

L'essai clinique de phase 2 était une étude multicentrique en double aveugle, contrôlée par placebo, randomisée avec retrait, avec optimisation de la dose, qui évaluait la sécurité et l'efficacité du KP1077 pour le traitement de l'IH ; la première partie de l'essai consistait en une phase ouverte d'adaptation de la dose de cinq semaines au cours de laquelle les patients étaient optimisés pour l'une des quatre doses de KP1077 (80, 160, 240, ou 320 mg/jour). Le KP1077 a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de l'HI, et la Drug Enforcement Agency (DEA) des États-Unis a classé le SDX, le seul IPA du KP1077, comme substance contrôlée de l'annexe IV, sur la base de preuves suggérant que le SDX a un potentiel d'abus plus faible que le d-MPH, une substance contrôlée de l'annexe II. Les déclarations prospectives comprennent toutes les déclarations qui ne se rapportent pas uniquement à des faits historiques ou actuels, y compris, mais sans s'y limiter, les déclarations concernant la promesse et l'impact potentiel des données des essais précliniques ou cliniques ; la conception, le lancement, le calendrier et les résultats de tout essai clinique ou de tout rapport ; les interprétations des résultats des données des essais sur la sécurité et l'efficacité cliniques ; les rapports de Zevra concernant ou la présentation des données des essais, y compris lors de conférences et d'autres événements, y compris lors de conférences, et les rapports de la société concernant ou la présentation des données des essais, y compris lors de conférences.