Zevra Therapeutics, Inc. a annoncé qu'elle avait soumis à nouveau sa demande de nouveau médicament (NDA) pour l'arimoclomol, un candidat thérapeutique expérimental pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC), à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis le 22 décembre 2023. Sur la base du calendrier standard d'examen des resoumissions de NDA, une lettre d'accusé de réception de la FDA indiquant que la resoumission est complète et fixant la date de la PDUFA est attendue dans les 30 jours. Zevra s'attend à ce que la NDA soit classée comme une demande de classe II, qui serait soumise à une période d'examen par la FDA dans les six mois à compter de la date de soumission.

Zevra pense avoir répondu aux questions soulevées par la FDA dans la lettre de réponse complète en fournissant des preuves supplémentaires pour soutenir l'utilisation de l'échelle de gravité clinique de Niemann-Pick type C (NPCCSS) et en menant des études supplémentaires pour soutenir le mécanisme d'action potentiel. En outre, les nouvelles données incluses dans la nouvelle soumission proviennent de plusieurs études non cliniques, de comparaisons de l'histoire naturelle, de données du monde réel générées par les programmes d'accès précoce en cours aux États-Unis et dans l'Union européenne, ainsi que de données provenant de l'extension ouverte de quatre ans de l'essai clinique de phase 2/3 (NCT02612129). Les résultats de cet essai ouvert suggèrent que l'arimoclomol réduit la progression à long terme du NPC.

L'arimoclomol a fait l'objet de 21 études au total dans le cadre d'essais cliniques de phase 1, 2 ou 3, évaluant son innocuité et son efficacité sur plus de 600 sujets atteints de CPN, d'autres maladies ou en bonne santé. Le principal essai d'efficacité évaluant l'arimoclomol pour le traitement du CPN était un essai de phase 2/3 en double aveugle, contrôlé par placebo (CT-ORZY-NPC-002) portant sur l'arimoclomol chez 50 patients atteints de CPN.