Zevra Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accusé réception de la nouvelle soumission de la demande de nouveau médicament (NDA) pour l'arimoclomol en tant que traitement oral de la maladie de Niemann-Pick de type C, le premier de sa catégorie. En vertu du Prescription Drug User Fee Act ("PDUFA"), la FDA a considéré la nouvelle présentation de la NDA de l'arimoclomol comme une réponse complète de classe II, qui bénéficie d'une période d'examen de six mois à compter de la date de la nouvelle présentation. Par conséquent, la FDA a fixé la date d'action de la PDUFA au 21 juin 2024 et a l'intention de présenter la nouvelle demande pour discussion à un comité consultatif. Zevra estime que sa nouvelle soumission de la NDA de l'arimoclomol répond aux préoccupations soulevées dans la lettre de réponse complète ("CRL") de juin 2021 émise par la FDA en réponse à la précédente demande de NDA de l'arimoclomol.

La nouvelle soumission comprend des preuves supplémentaires à l'appui des paramètres des essais, des analyses préférées par la FDA et des données provenant de plusieurs études supplémentaires qui fournissent des preuves de l'efficacité de l'arimoclomol dans des contextes cliniques et non cliniques.