Zevra Therapeutics, Inc. Zevra Therapeutics Inc. reçoit un accusé de réception de la FDA pour sa nouvelle demande d'autorisation de mise sur le marché de l'Arimoclomol pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C.
Le 08 janvier 2024 à 13:30
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Zevra Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accusé réception de la nouvelle soumission de la demande de nouveau médicament (NDA) pour l'arimoclomol en tant que traitement oral de la maladie de Niemann-Pick de type C, le premier de sa catégorie. En vertu du Prescription Drug User Fee Act ("PDUFA"), la FDA a considéré la nouvelle présentation de la NDA de l'arimoclomol comme une réponse complète de classe II, qui bénéficie d'une période d'examen de six mois à compter de la date de la nouvelle présentation. Par conséquent, la FDA a fixé la date d'action de la PDUFA au 21 juin 2024 et a l'intention de présenter la nouvelle demande pour discussion à un comité consultatif. Zevra estime que sa nouvelle soumission de la NDA de l'arimoclomol répond aux préoccupations soulevées dans la lettre de réponse complète ("CRL") de juin 2021 émise par la FDA en réponse à la précédente demande de NDA de l'arimoclomol.
La nouvelle soumission comprend des preuves supplémentaires à l'appui des paramètres des essais, des analyses préférées par la FDA et des données provenant de plusieurs études supplémentaires qui fournissent des preuves de l'efficacité de l'arimoclomol dans des contextes cliniques et non cliniques.
Zevra Therapeutics, Inc. est une société spécialisée dans les maladies rares. La science, les données et les patients ont besoin de créer des thérapies révolutionnaires pour les maladies dont les options thérapeutiques sont limitées ou inexistantes. La société dispose d'un portefeuille diversifié de produits et de produits candidats, qui comprend une combinaison de produits en phase clinique et d'actifs en phase commerciale. Son portefeuille comprend l'arimoclomol, un produit candidat expérimental administré par voie orale, en cours de développement pour la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC). Le KP1077 est le principal produit candidat en développement clinique de la société, développé comme traitement de l'hypersomnie idiopathique, un trouble du sommeil neurologique rare, et de la narcolepsie. Son produit commercial, AZSTARYS, est un traitement uniquotidien du trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité (TDAH) chez les patients âgés de six ans et plus, contenant son promédicament, le serdexméthylphénidate (SDX), et le d-méthylphénidate (d-MPH). Son autre produit commercial est OLPRUVA.
Zevra Therapeutics, Inc. Zevra Therapeutics Inc. reçoit un accusé de réception de la FDA pour sa nouvelle demande d'autorisation de mise sur le marché de l'Arimoclomol pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C.