Bristol Myers Squibb et 2seventy bio, Inc. ont annoncé que le Comité consultatif sur les médicaments oncologiques (ODAC) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a voté positivement (8-3) pour Abecma (idecabtagene vicleucel), qui présente un profil bénéfice/risque favorable pour les patients atteints de myélome multiple récidivant ou réfractaire exposé à une triple classe, sur la base des résultats de l'étude pivot de phase 3 KarMMa-3, y compris le critère d'évaluation secondaire clé de la survie globale. La recommandation de l'ODAC sera prise en compte par la FDA lors de l'examen en cours de la demande de licence biologique supplémentaire (sBLA) pour Abecma pour cette population de patients. La FDA n'a pas encore fixé de nouvelle date d'action pour l'examen de la sBLA.

Le vote positif de l'ODAC fait suite à une discussion sur les données intermédiaires de survie globale de l'étude KarMMa-3, qui ont été présentées lors de la réunion annuelle et de l'exposition de l'American Society of Hematology (ASH) en décembre 2023. Abecma a récemment été approuvé au Japon et en Suisse pour les patients atteints de myélome multiple récidivant et/ou réfractaire qui ont reçu au moins deux traitements antérieurs, y compris un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti-CD38, sur la base de l'étude KarMMa-3, ce qui en fait la première thérapie cellulaire CAR T à recevoir une approbation réglementaire pour une utilisation dans les premières lignes de traitement pour les patients atteints de myélome multiple récidivant ou réfractaire. Abecma a également reçu un avis positif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour l'extension de l'indication au traitement des patients atteints de myélome multiple récidivant et réfractaire exposé à une triple classe après au moins deux thérapies antérieures, y compris un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti-CD38, et ayant montré une progression de la maladie sous la dernière thérapie.

Abecma est une thérapie CAR T qui reconnaît et se lie à l'antigène de maturation des cellules B (BCMA) à la surface des cellules du myélome multiple, entraînant la prolifération des cellules CAR T, la sécrétion de cytokines et l'élimination cytolytique des cellules exprimant le BCMA. Abecma est la première immunothérapie CAR T cellulaire dirigée par le BCMA approuvée par la FDA américaine pour le traitement des patients adultes atteints de myélome multiple récidivant ou réfractaire après au moins quatre lignes de traitement antérieures, y compris un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps monoclonal anti-CD38. Veuillez consulter la section Informations importantes en matière de sécurité ci-dessous, y compris les mises en garde encadrées pour Abecma concernant le SRC, les toxicités neurologiques, la lymphohistiocytose hémophagocytaire/syndrome d'activation des macrophages et la cytopénie prolongée.

Abecma est développé et commercialisé conjointement aux États-Unis dans le cadre d'un accord de co-développement, de co-promotion et de partage des bénéfices entre Bristol Myers Squibb et 2seventy bio. Abecma est également approuvé dans l'Union européenne, en Suisse, au Japon, au Royaume-Uni et en Israël pour les patients adultes atteints de myélome multiple récidivant ou réfractaire, exposé à une triple classe, après trois ou quatre lignes de traitement antérieures ou plus. Bristol Myers Squibb assume l'entière responsabilité de la fabrication et de la commercialisation du médicament Abecma en dehors des États-Unis.