Abeona Therapeutics Inc. a annoncé une présentation orale de données supplémentaires de l'étude pivot de phase 3 VIITALo de la société évaluant son produit expérimental EB-101 pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB). La présentation des données a eu lieu plus tôt, le 11 mai 2023, lors de la réunion inaugurale de l'International Societies for Investigative Dermatology (ISID) à Tokyo, au Japon. Les personnes atteintes de RDEB présentent un défaut dans le gène COL7A1, ce qui les empêche de produire du collagène de type VII fonctionnel, nécessaire à l'ancrage des couches dermiques et épidermiques de la peau.

Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour la RDEB. EB-101 est une thérapie cellulaire autologue en cours de développement pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBR), une maladie rare du tissu conjonctif pour laquelle il n'existe pas de traitement approuvé. L'étude pivot de phase 3 VIitalo est un essai clinique randomisé qui a évalué l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité d'EB-101 sur 43 paires de plaies chroniques importantes chez 11 sujets atteints de RDEB.

Le traitement par EB-101 consiste à utiliser le transfert de gènes pour introduire le gène fonctionnel COL7A1 dans les cellules de la peau du patient (kératinocytes et leurs protéines) et à transplanter ces cellules chez le patient. EB-101 est étudié pour sa capacité à permettre l'expression normale du collagène de type VII et à faciliter la cicatrisation des plaies. La FDA américaine a accordé à l'EB-101 la désignation de Regenerative Medicine Advanced Therapy, Breakthrough Therapy, Orphan Drug et Rare Pediatric Disease (maladie pédiatrique rare).

Abeona produit EB-101 pour l'étude VIITAL dans son usine de fabrication de thérapie génique et cellulaire entièrement intégrée, située à Cleveland, dans l'Ohio. EB-101 est un produit expérimental qui n'a pas encore été approuvé par la FDA.