Acumen Pharmaceuticals, Inc. a annoncé qu'elle présentera des informations plus approfondies et de nouveaux résultats exploratoires de son étude de phase 1 INTERCEPT-AD évaluant l'ACU193, le premier traitement par anticorps dirigé contre l'AßO au stade clinique pour la maladie d'Alzheimer précoce, lors de la 16e conférence annuelle Clinical Trials on Alzheimer's Disease (CTAD) qui se tiendra à Boston et en ligne du 24 au 27 octobre 2023. INTERCEPT-AD a été sélectionné pour faire l'objet d'un symposium le vendredi 27 octobre, et les données issues des analyses exploratoires de l'essai de phase 1 seront également partagées lors de deux présentations d'affiches en personne et de deux présentations d'affiches virtuelles. Des décennies de recherche ont montré que les AßO solubles sont une forme hautement toxique d'Aß, en raison de leur propension à se lier aux neurones, à perturber les synapses et à contribuer à l'hyperphosphorylation de la protéine tau.

L'ACU193 est le premier anticorps en phase clinique conçu pour se lier sélectivement aux AßO, inhibant leur capacité à perturber la fonction synaptique, tout en offrant potentiellement une sécurité et un bénéfice clinique améliorés par rapport aux thérapies existantes dirigées contre l'amyloïde. En juillet de cette année, Acumen a annoncé les premiers résultats de son étude INTERCEPT-AD qui ont démontré que l'ACU193 était bien toléré avec un profil d'innocuité global convaincant, atteignant l'objectif principal de cette étude de phase 1 en doses uniques et multiples chez 60 participants atteints de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce. L'ACU193 est un anticorps monoclonal humanisé (mAb) découvert et développé sur la base de sa sélectivité pour les AßO solubles, qui, selon Acumen, sont la forme la plus toxique et la plus pathogène d'Aß, par rapport aux monomères d'Aß et aux plaques amyloïdes.

On a observé que les AßO solubles sont de puissantes neurotoxines qui se lient aux neurones, inhibent la fonction synaptique et induisent la neurodégénérescence. En ciblant sélectivement les AßO solubles toxiques, l'ACU193 vise à répondre directement à un nombre croissant de preuves indiquant que les AßO solubles sont une cause sous-jacente primaire du processus neurodégénératif de la maladie d'Alzheimer. L'ACU193 a reçu la désignation Fast Track pour le traitement de la maladie d'Alzheimer précoce par la Food and Drug Administration américaine.

INTERCEPT-AD est un essai clinique multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, de phase 1, basé aux États-Unis, qui évalue la sécurité et la tolérabilité de l'ACU193 et établit la preuve clinique de son mécanisme chez des patients atteints de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce. Soixante-cinq personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce (déficience cognitive légère ou démence légère due à la maladie d'Alzheimer) ont participé à cette première étude sur l'homme de l'ACU193. L'étude INTERCEPT-AD comprend des cohortes à dose unique (SAD) et à doses multiples (MAD) et est conçue pour évaluer la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'engagement cible de doses intraveineuses d'ACU193.