Akebia Therapeutics, Inc. annonce que la Therapeutic Goods Administration (TGA) australienne a approuvé Vafseo® (vadadustat), un inhibiteur de la prolyl hydroxylase du facteur inductible à l'hypoxie administré par voie orale, pour le traitement de l'anémie associée à l'insuffisance rénale chronique (IRC) chez les adultes sous dialyse d'entretien chronique. L'approbation du Vafseo par la TGA est basée sur les données d'un programme de développement complet qui a inclus plus de 7 500 patients, y compris le programme clinique mondial de phase 3 du vadadustat pour le traitement de l'anémie due à l'IRC chez les patients adultes sous dialyse (INNO2VATE). Le vadadustat a atteint le critère d'efficacité primaire et le critère d'efficacité secondaire clé dans chacune des deux études INNO2VATE, démontrant la non-infériorité par rapport à la darbépoétine alfa, telle que mesurée par un changement moyen de l'hémoglobine (Hb) entre la ligne de base et la période d'évaluation primaire (semaines 24 à 36) et la période d'évaluation secondaire (semaines 40 à 52).

Le vadadustat a également atteint le critère principal de sécurité du programme INNO2VATE, défini comme la non-infériorité du vadadustat par rapport à la darbépoétine alfa dans le délai de survenue du premier événement cardiovasculaire indésirable majeur, qui est le composite de la mortalité toutes causes confondues, de l'infarctus du myocarde non mortel ou de l'accident vasculaire cérébral non mortel dans les deux études INNO2VATE. Le vadadustat est un inhibiteur oral de la prolyl hydroxylase du facteur inductible à l'hypoxie, conçu pour imiter l'effet physiologique de l'altitude sur la disponibilité de l'oxygène. En altitude, l'organisme réagit à la baisse de la disponibilité de l'oxygène en stabilisant le facteur inductible à l'hypoxie, ce qui peut entraîner une augmentation de la production de globules rouges et une amélioration de l'apport d'oxygène aux tissus.

Le vadadustat n'est pas approuvé par la Food and Drug Administration américaine. Le vadadustat est autorisé en Europe pour le traitement de l'anémie symptomatique due à l'IRC chez les patients adultes sous dialyse d'entretien chronique. Au Japon, le vadadustat est autorisé pour le traitement de l'anémie due à l'IRC chez les patients adultes dépendants ou non de la dialyse.

AURYXIA® (citrate ferrique) est indiqué pour : Le contrôle du taux de phosphore sérique chez les patients adultes atteints d'insuffisance rénale chronique et dialysés. Le traitement de l'anémie ferriprive chez les patients adultes atteints de maladie rénale chronique non dialysés. AURYXIA (citrate ferrique) est contre-indiqué chez les patients présentant des syndromes de surcharge en fer, par exemple l'hémochromatose.

Avertissements et précautions : Surcharge en fer : Des augmentations de la ferritine sérique et de la saturation de la transferrine (TSAT) ont été observées lors d'essais cliniques avec AURYXIA chez des patients atteints d'insuffisance rénale chronique (IRC) sous dialyse et traités pour une hyperphosphatémie, ce qui peut entraîner des élévations excessives des réserves de fer. Il convient d'évaluer les paramètres ferriques avant l'instauration d'AURYXIA et de les surveiller pendant le traitement. Les patients recevant en même temps du fer par voie intraveineuse (IV) peuvent avoir besoin d'une réduction de la dose ou d'une interruption du traitement par fer IV.

Risque de surdosage chez l'enfant en cas d'ingestion accidentelle : L'ingestion accidentelle de produits contenant du fer et le surdosage qui en résulte est l'une des principales causes d'empoisonnement mortel chez les enfants de moins de 6 ans. Informez les patients des risques encourus par les enfants et veillez à ce qu'AURYXIA reste hors de portée des enfants. Les effets indésirables les plus fréquents avec AURYXIA étaient : Hyperphosphatémie chez les patients IRC sous dialyse : Diarrhée (21%), selles décolorées (19%), nausées (11%), constipation (8%), vomissements (7%) et toux (6%).

Anémie ferriprive chez les personnes atteintes d'IRC non dialysées : Selles décolorées (22 %), diarrhée (21 %), constipation (18 %), nausées (10 %), douleurs abdominales (5 %) et hyperkaliémie (5 %). Grossesse et allaitement : Il n'y a pas de données disponibles sur l'utilisation d'AURYXIA chez les femmes enceintes pour informer d'un risque associé au médicament de malformations congénitales majeures et de fausses couches. Cependant, une surdose de fer chez les femmes enceintes peut entraîner un risque d'avortement spontané, de diabète gestationnel et de malformation fœtale.

Des données provenant d'études sur les rats ont montré le transfert du fer dans le lait. Il existe donc un risque d'exposition du nourrisson lorsqu'AURYXIA est administré à une femme qui allaite.