Alterity Therapeutics a annoncé avoir terminé avec succès le recrutement pour son essai clinique de phase 2 ATH434-201. ATH434-201 est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, menée aux États-Unis, en Europe, en Australie et en Nouvelle-Zélande auprès de patients atteints d'atrophie multisystématisée (AMS) à un stade précoce. L'essai clinique de phase 2 ATH434-201 est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, portant sur l'ATH434 chez des patients atteints d'atrophie du système multiple à un stade précoce.

L'étude évaluera l'effet du traitement par ATH434 sur la neuro-imagerie et les biomarqueurs protéiques afin de démontrer l'engagement de la cible et les critères cliniques afin de démontrer l'efficacité, en plus des évaluations de la sécurité et de la pharmacocinétique. Certains biomarqueurs, tels que le fer cérébral et l'agrégation de la synucléine, jouent un rôle important dans la pathologie de la MSA et sont donc des cibles appropriées pour démontrer l'activité du médicament. L'ATH434 a montré en préclinique qu'il réduisait la pathologie de la -synucléine et préservait la fonction neuronale en rétablissant l'équilibre normal du fer dans le cerveau.

En tant que chaperon du fer, il présente un excellent potentiel pour le traitement de la maladie de Parkinson et de divers troubles parkinsoniens tels que l'atrophie multisystémique (AMS). L'ATH434 a terminé avec succès les études de phase 1 démontrant que l'agent est bien toléré et atteint des niveaux cérébraux comparables aux niveaux efficaces dans les modèles animaux de l'AMS. L'ATH434 fait actuellement l'objet de deux essais cliniques : L'étude ATH434-201 est un essai ouvert de phase 2 sur les biomarqueurs chez des patients atteints de MSA à un stade plus avancé.

L'ATH434 a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de l'AMS par la FDA américaine et la Commission européenne. L'atrophie multisystémique (AMS) est une maladie neurodégénérative rare caractérisée par une défaillance du système nerveux autonome et une altération des mouvements. Atrophie du système multiple | National Institute of Neurological Disorders and Stroke (nih.gov) À propos d'Alterity Therapeutics LimitedAlterity Therapeutics LimitedAltersity Therapeutics est une société de biotechnologie en phase clinique qui se consacre à la création d'un avenir différent pour les personnes atteintes de maladies neurodégénératives.

L'actif principal de la société, l'ATH434, a le potentiel de traiter divers troubles parkinsoniens et est actuellement évalué dans deux essais cliniques de phase 2 sur l'atrophie du système multiple. Alterity dispose également d'une large plateforme de découverte de médicaments générant des composés chimiques brevetables pour traiter la pathologie sous-jacente des maladies neurologiques. La Société a tenté d'identifier ces déclarations prospectives par l'utilisation de mots tels que " s'attend à ", " a l'intention de ", " espère ", " anticipe ", " croit ", " pense ", " pourrait ", " peut ", " preuves " et d'autres expressions similaires, mais ces mots ne sont pas les seuls moyens d'identifier de telles déclarations.

Les facteurs importants susceptibles d'entraîner une différence matérielle entre les résultats réels et ceux indiqués dans ces déclarations prospectives sont décrits dans les sections de l'étude. ATH434-201 sera disponible au premier semestre 2024.