Aquestive Therapeutics, Inc. a annoncé la présentation d'un poster mettant en évidence l'étude croisée pour le produit candidat de la société, Libervant ? (diazépam) Buccal Film pour le traitement des enfants épileptiques âgés de deux à cinq ans, sera présentée lors de la 76ème réunion annuelle de l'American Academy of Neurology (AAN) qui se tiendra à Denver du 13 au 18 avril, avec une participation en personne et en ligne dans un format hybride. Aquestive a développé Libervant comme alternative aux produits à base de dispositifs actuellement disponibles pour les patients souffrant d'épilepsie réfractaire, y compris un gel rectal et des produits en spray nasal.

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une autorisation provisoire à Libervant pour le traitement des patients épileptiques âgés de 12 ans et plus, l'accès au marché américain de Libervant pour cette tranche d'âge étant subordonné à l'expiration de l'exclusivité du marché des médicaments orphelins d'un médicament précédemment approuvé par la FDA, prévue en janvier 2027. La FDA a accepté la demande de nouveau médicament (NDA) d'Aquestive pour Libervant (diazépam) BuccAL Film pour le traitement aigu des épisodes intermittents et stéréotypés d'activité épileptique fréquente (c'est-à-dire les grappes de crises, les crises répétitives aiguës) chez les patients âgés de deux à cinq ans en septembre 2023. Le gel rectal est le seul traitement approuvé par la FDA actuellement disponible pour cette population de patients pédiatriques pour cette indication.

D'après les dernières informations dont dispose la société, l'examen de la NDA de Libervant pour les patients pédiatriques âgés de deux à cinq ans se déroule comme prévu et il n'y a actuellement aucune demande d'information en suspens de la part de la FDA. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, le risque que la FDA n'approuve pas l'accès de Libervant au marché américain en surmontant l'exclusivité de sept ans sur le marché des médicaments orphelins d'un produit en spray nasal approuvé par la FDA d'une autre société, en vigueur jusqu'en janvier 2027 ; le risque de retard ou d'échec de l'approbation par la FDA de la NDA pour ces patients épileptiques âgés de deux à cinq ans.