Athira Pharma, Inc. a présenté des données mettant en évidence les avantages thérapeutiques potentiels de l'ATH-1105, une petite molécule modulatrice positive du système neurotrophique HGF/MET, dans un modèle de souris préclinique de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Les résultats ont été présentés lors du 33e symposium international sur la SLA/MND de la Motor Neurone Disease Association. Les données présentées mettent en évidence les effets neuroprotecteurs du traitement quotidien à l'ATH-1105 dans le modèle de souris TDP-43 de la SLA.

Les résultats de l'étude montrent que par rapport aux témoins non traités TDP-43 : Les souris traitées à l'ATH-1105 étaient protégées contre la perte de poids corporel et présentaient une amélioration significative de la fonction motrice et de la coordination, évaluée par les temps de passage de la poutre d'équilibre, la latence de chute au rotarod, la force de préhension et la latence de chute au test de l'écran de Kondziela. Les souris traitées par l'ATH-1105 ont présenté des améliorations significatives de la fonction nerveuse, mesurées par le potentiel d'action musculaire composé (CMAP) et la vitesse de conduction nerveuse (NCV) tout au long de l'étude. Les évaluations des biomarqueurs des souris traitées par ATH-1105 présentaient des niveaux plasmatiques significativement réduits de cytokines inflammatoires (TNF-alpha et IL-6) et de neurofilament léger (NfL), suggérant une réduction de l'inflammation systémique et de la neurodégénération, respectivement.

L'évaluation de l'histologie du nerf sciatique a montré que les souris traitées par ATH-1105 présentaient une augmentation significative du nombre d'axones, des diamètres axonaux plus grands et des niveaux d'épaisseur de myéline normaux, ce qui suggère une neuroprotection.