Bio-Thera Solutions a annoncé avoir reçu l'autorisation de la FDA américaine pour une étude de phase II sur le BAT8006, un conjugué anticorps-médicament (ADC) innovant ciblant le récepteur de folate a (FRa). L'étude de phase II portera sur l'utilisation du BAT8006 pour le traitement de sujets atteints d'un cancer épithélial de l'ovaire, des trompes de Fallope ou d'un cancer péritonéal primaire résistant au platine. La FRa est une protéine de liaison à l'acide folique située sur les membranes cellulaires qui est surexprimée dans une variété de tumeurs solides telles que les cancers de l'ovaire, du poumon et du sein, mais qui a une distribution limitée et un niveau d'expression plus faible dans les tissus normaux.

Cette expression différentielle fait de FRa une cible intéressante pour le développement de médicaments contre le cancer. Le BAT8006 est développé à partir de l'anticorps anti-FRa breveté par Bio-Thera et d'une combinaison ADC linker-payload brevetée qui comprend un linker stable et clivable au niveau systémique et un inhibiteur de topoisomérase I de petite taille. Les études précliniques ont montré que le BAT8006 présente une bonne stabilité et une bonne sécurité, ainsi qu'une forte activité antitumorale.

La petite molécule inhibitrice de la topoisomérase I transportée par le BAT8006 a une forte capacité de pénétration de la membrane cellulaire, ce qui permet à la charge utile de tuer les cellules cancéreuses voisines après que les cellules cancéreuses initialement ciblées par l'ADC ont été tuées. Cet effet de proximité confère au BAT8006 le potentiel de surmonter efficacement l'hétérogénéité de la tumeur. Une étude de phase I du BAT8006 est actuellement en cours en Chine.

Dans cet essai, l'étude d'escalade de dose est terminée et l'étude d'expansion et d'optimisation de la dose dans une série de tumeurs est en cours. Les données préliminaires indiquent que le BAT8006 pourrait être un médicament de premier ordre. Des données cliniques actualisées seront présentées lors d'une future conférence universitaire.