Centessa Pharmaceuticals plc a annoncé le dosage du premier sujet dans le cadre de son étude PRESent-2 visant à évaluer SerpinPC pour le traitement de l'hémophilie B sans inhibiteurs. La phase d'administration de PRESent-2 fait suite à une période d'observation d'au moins 12 semaines au cours de laquelle des données de base prospectives sur l'état de la maladie du sujet dans le cadre de son traitement actuel sont recueillies afin d'étayer l'examen réglementaire du profil de bénéfices et de risques de SerpinPC. SerpinPC est un nouvel inhibiteur de la protéine C activée (APC), administré par voie sous-cutanée, en cours de développement comme traitement potentiel de l'hémophilie B, avec ou sans inhibiteurs.

L'étude PRESent-2 (AP-0102) est une étude de phase 2b, globale, ouverte et adaptative, visant à étudier l'efficacité et la sécurité d'une administration sous-cutanée de SerpinPC toutes les semaines, toutes les 2 semaines ou toutes les 4 semaines chez environ 120 adultes (âgés de 18 à =65 ans) ou adolescents (âgés de =12 à < 18 ans) de sexe masculin atteints d'hémophilie A sévère (avec ou sans inhibiteurs) ou d'hémophilie B modérément sévère à sévère (sans inhibiteurs). PRESent-2 se compose de trois parties : une phase randomisée de justification de la dose de 24 semaines (partie 1), une phase de confirmation de la dose de 24 semaines (partie 2) et une phase d'extension de 24 semaines (partie 3) pour les sujets qui ont terminé la partie 1 ou la partie 2. Les sujets doivent avoir subi une période minimale d'observation prospective (au moins 12 semaines pour la partie 1 ou 24 semaines pour la partie 2) dans le cadre de leur traitement actuel (soit à la demande, soit en remplacement du facteur prophylactique) avant de passer au traitement par SerpinPC. Le critère d'efficacité principal de l'étude est le taux de saignements traités (exprimé en taux de saignement annualisé (ABR)) au cours de la période d'observation par rapport aux 24 premières semaines de traitement par SerpinPC.

La société prévoit de commencer cette année le dosage dans son étude PRESent-3 (AP-0103) pour les sujets atteints d'hémophilie B avec inhibiteurs.