Connect Biopharma Holdings Limited a annoncé des données positives à la semaine 48 de l'essai de phase 2 (CN002) sur l'icanbelimod (anciennement connu sous le nom de CBP-307), un modulateur sélectif du récepteur 1 de la sphingosine 1-phosphate (S1P1) administré une fois par jour par voie orale, en cours de développement pour le traitement de la colite ulcéreuse (CU). Conception de l'essai (période d'entretien) : La période d'entretien du CN002 était une période de traitement de 36 semaines qui suivait la période d'induction de 12 semaines (N=145) au cours de laquelle icanbelimod 0,2 mg, administré par voie orale une fois par jour (PO QD), a montré des améliorations statistiquement significatives de la rémission clinique et de la réponse clinique par rapport au placebo, ainsi qu'une amélioration numérique du changement par rapport à la ligne de base dans le score Mayo adapté. La période d'entretien incluait les patients ayant obtenu une réponse clinique à la fin de la période d'induction de l'essai et ayant poursuivi le traitement par icanbelimod 0,2 mg (n=21), 0,1 mg (n=12) ou placebo (n=13) PO QD, ainsi qu'un bras ouvert icanbelimod 0,2 mg PO QD pour tous les non-répondeurs (n=40) de la période d'induction.

Faits saillants des données d'efficacité de l'icanbelimod 0,2 mg PO QD de la période d'entretien : 86 % (18/21) des patients ayant reçu de l'icanbelimod ont terminé la période d'entretien. 67 % (12/18) des patients qui ont terminé l'étude à la semaine 48 ont obtenu une rémission clinique. 80 % (8/10) des patients ayant obtenu une rémission clinique à la fin de la période d'induction l'ont maintenue jusqu'à la semaine 48.

Dans l'ensemble, 57 % (12/21) des patients ayant obtenu une réponse clinique à la fin de la période d'induction ont obtenu une rémission clinique à la fin de la période d'entretien. Données d'innocuité de la période d'entretien : L'icanbelimod a été bien toléré et les données de sécurité à long terme jusqu'à la semaine 48 sont restées cohérentes avec les résultats de sécurité observés dans la période d'induction. La fréquence des effets indésirables apparus au cours du traitement était similaire entre les groupes icanbelimod et placebo, et la plupart d'entre eux étaient d'une gravité légère à modérée, sans qu'aucun nouveau signal d'innocuité n'ait été observé.

À propos de l'essai CN002 : CBP-307CN002 est une étude de phase 2 évaluant l'efficacité et l'innocuité de l'icanbelimod en tant que traitement d'induction et d'entretien chez des patients adultes atteints de RCH modérée à sévère. L'étude multicentrique randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo a recruté un total de 145 patients dans deux groupes de dose active (icanbelimod 0,1 mg (n=39) ; icanbelimod 0,2 mg (n=53)) et un groupe placebo (n=53) dans plus de 60 sites répartis dans 4 pays. À propos de la colite ulcéreuse : La colite ulcéreuse (CU) est une affection inflammatoire idiopathique de la muqueuse et de la sous-muqueuse du côlon dont la prévalence augmente à l'échelle mondiale en raison des changements sociétaux.

Aux États-Unis, environ 600 000 à 900 000 personnes sont atteintes de colite ulcéreuse. Lorsqu'elle n'est pas suffisamment contrôlée, la RCH entraîne des lésions organiques progressives qui se manifestent par des troubles fonctionnels et des modifications anatomiques telles que la dysplasie, qui peuvent finalement évoluer vers un cancer. Malgré la disponibilité de nouveaux traitements qui ont fait progresser la norme de soins, il existe un autre plafond thérapeutique, ce qui signifie que les options de traitement restent limitées et que la rémission clinique n'est toujours pas atteinte chez 70 à 80 % des patients.

À propos de l'Icanbelimod (anciennement connu sous le nom de CBP-307) : Découvert en interne grâce à la technologie exclusive de modulation immunitaire de Connect Biopharma, icanbelimod est une petite molécule administrée par voie orale conçue pour moduler le récepteur 1 de la sphingosine 1-phosphate (S1P1), qui est une cible validée pour le traitement de plusieurs maladies inflammatoires, y compris la RCH. L'icanbelimod a été généralement bien toléré et a montré des signes d'activité clinique à la fois dans la période d'induction de 12 semaines et dans la période d'entretien de 36 semaines de l'essai clinique de phase 2 de 48 semaines chez des adultes souffrant de RCH modérée à sévère, ce qui suggère un potentiel de profil risque/bénéfice différencié par rapport aux données des essais cliniques sur les thérapies actuelles administrées par voie orale.