Dimerix Limited a confirmé les résultats d'une réunion avec la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour discuter du plan pédiatrique pour DMX-200 chez les patients de moins de 18 ans atteints de glomérulosclérose segmentaire focale (FSGS). La FDA a toujours recommandé l'évaluation de DMX-200 chez les patients pédiatriques. Lors de la réunion, la FDA a confirmé que l'inclusion de patients pédiatriques âgés de 12 ans ou plus (adolescents) était appropriée dans l'étude mondiale actuelle de phase 3 ACTION3 de DMX-200 pour les patients atteints de FSGS, ce qui reconnaît le profil de sécurité approprié présenté par DMX-200. Aucun changement de dose ou de régime n'est nécessaire pour cette population. Fait important, la réunion a également permis de clarifier le développement restant de DMX-200 nécessaire pour les patients pédiatriques âgés de moins de 12 ans atteints de FSGS jusqu'à l'autorisation de mise sur le marché, élargissant ainsi l'indication de l'étiquette et le groupe de patients pour le traitement
s'il est approuvé. Le FSGS est une maladie rare qui attaque les unités de filtrage du rein, provoquant une cicatrisation irréversible. Cela conduit à des lésions rénales permanentes et à une éventuelle insuffisance rénale terminale, nécessitant une dialyse ou une transplantation. Le FSGS affecte aussi bien les adultes que les enfants dès l'âge de deux ans, 9 et pour ceux qui ont la chance de recevoir une greffe de rein, 60 % des patients présentent un FSGS récurrent après la première greffe de rein.10 En outre, le FSGS est l'une des principales causes d'insuffisance rénale chez les enfants, 20 % des cas de syndrome néphrotique infantile étant causés par le FSGS.1 À l'heure actuelle, il n'existe aucun médicament spécifiquement approuvé pour le FSGS dans le monde, ce qui entraîne des options de traitement limitées et un mauvais pronostic. À propos de l'étude clinique de phase 3 ACTION3 : L'essai de phase 3, intitulé "Angiotensin II Type 1 Receptor (AT1R) & Chemokine Receptor 2 (CCR2) Targets for Inflammatory Nephrosis" - ou ACTION3 en abrégé, est un essai pivot (phase 3), multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, portant sur l'efficacité et l'innocuité du DMX-200 chez des patients atteints de FSGS qui reçoivent une dose stable d'un antagoniste des récepteurs de l'angiotensine II (ARA). Une fois que la dose d'ARA est stable, les patients, âgés de 18 à 80 ans (élargissement à 12 à 80 ans), seront randomisés pour recevoir soit DMX-200 (capsule de 120 mg deux fois par jour), soit un placebo.