Vertex Pharmaceuticals Incorporated et Entrada Therapeutics, Inc. ont annoncé une collaboration mondiale axée sur la découverte et le développement de thérapies par véhicule d'échappement endosomal (EEVo) intracellulaire pour la dystrophie myotonique de type 1 (DM1). La collaboration comprend le programme d'Entrada pour la DM1, ENTR-701, qui en est à un stade avancé de développement préclinique. ENTR-701, un oligomère morpholino phosphorodiamidate conjugué à un véhicule d'échappement endosomal (EEVo) exclusif, est le deuxième nouveau candidat clinique du pipeline croissant d'Entrada en matière de thérapeutique EEV.

ENTR-701 est conçu pour s'attaquer à la cause sous-jacente de la dystrophie myotonique de type 1 en ciblant spécifiquement les répétitions trinucléotidiques associées à la maladie dans les transcriptions de la protéine kinase de la dystrophie myotonique. Ce faisant, ENTR-701 a le potentiel de restaurer la fonction des protéines de type cécité musculaire, de corriger le mauvais épissage et l'expression aberrante des transcrits en aval et de restaurer la fonction musculaire normale. Les données des études précliniques de l'ENTR-701 suggèrent une correction des biomarqueurs pertinents pour la maladie dans divers groupes musculaires.