Foresee Pharmaceuticals a annoncé que le premier patient a été traité dans le cadre de l'étude d'enregistrement de phase 3 Casppian. L'étude Casppian Phase 3 est un essai clinique multicentrique ouvert visant à évaluer l'efficacité, la sécurité et la pharmacocinétique du leuprolide (FP-001) à libération contrôlée de 42 mg chez des patients atteints de puberté précoce centrale (dépendante des gonadotrophines). La durée de l'étude est de 48 semaines.

Le critère d'évaluation principal de l'étude est le pourcentage de patients ayant une concentration sérique de LH < 4 mUI/mL 30 minutes après un test de stimulation par agoniste de la GnRH à la semaine 24. Le leuprolide (FP-001) 42 mg sera considéré comme efficace pour le traitement des enfants atteints de DPC si = 80 % des patients présentent une suppression de LH < 4 mUI/mL à la semaine 24. L'étude Casppian testera également des critères d'évaluation secondaires clés tels que les changements dans l'âge des os, le taux de croissance et les signes physiques de la puberté évalués par les stades de Tanner depuis le début jusqu'à la fin de l'étude à 48 semaines, ce qui a été accepté par la FDA.

La DPC dépendante de la GnRH est une maladie qui provoque un développement sexuel précoce chez les filles et les garçons, car leur "hypothalamus - hypophyse - axe gonadique" est activé prématurément, ce qui entraîne une puberté précoce chez les enfants, entre 2 ans et 9 ans. Les patients atteints de DPC risquent d'avoir une taille considérablement réduite à l'âge adulte et de souffrir de problèmes sociaux, psychologiques et émotionnels, tels qu'une faible estime de soi, le stress, l'anxiété et la dépression, qui peuvent avoir un impact négatif sur leur qualité de vie. Selon le site web de la NORD (National Organization for Rare Disorders), la DPC touche 1 enfant sur 5 000 à 10 000.

On estime qu'environ 80 à 90 % des cas de DPC sont idiopathiques, en particulier chez les filles, avec un rapport femmes/hommes d'environ 20/1.