Frequency Therapeutics, Inc. a annoncé les résultats cliniques de l'étude de phase 2b contrôlée par placebo du FX-322 chez les personnes atteintes de perte auditive neurosensorielle acquise (SNHL). L'étude, qui a recruté 142 personnes souffrant de perte auditive neurosensorielle soudaine ou induite par le bruit, n'a pas réussi à atteindre son critère principal d'efficacité, à savoir une amélioration de la perception de la parole. Les données n'ont montré aucune différence statistiquement significative au jour 90 entre ceux qui ont reçu le FX-322 et ceux qui ont reçu le placebo dans la proportion d'individus qui ont démontré une amélioration de la perception de la parole.

Aucune amélioration mesurable n'a également été observée dans l'un des critères d'évaluation secondaires de l'étude. Les études précédentes sur le FX-322 avaient été conçues pour mieux comprendre les étiologies et les sévérités des patients où un signal auditif pouvait être observé. FX-322-208 était statistiquement puissant avec un groupe placebo et un groupe actif équilibrés.

Le profil de sécurité associé au FX-322 était favorable et aucun participant à l'étude n'a connu d'événement indésirable grave associé au traitement. La société va maintenant interrompre le programme de développement du FX-322. De plus, bien que le dosage du FX-345, un deuxième programme pour traiter le SNHL, ait été achevé dans la cohorte de sécurité initiale d'un essai de phase 1b en cours, ce programme de développement sera également interrompu.

La société va maintenant concentrer ses ressources pour faire avancer son programme de remyélinisation dans la SEP vers la clinique. Les efforts de Frequency se concentreront désormais sur la poursuite du développement de nouvelles thérapeutiques visant à induire la remyélinisation pour les personnes atteintes de SEP. La société a précédemment annoncé qu'elle avait identifié une nouvelle cible pertinente pour la myélinisation. La modulation de cette cible entraîne une différenciation robuste des oligodendrocytes et l'expression des protéines de la myéline in vitro.

La société a identifié plusieurs nouvelles entités chimiques qui induisent une remyélinisation robuste après démyélinisation dans un modèle animal adulte in vivo. Le programme de la SEP est indépendant du programme de l'audition, avec une cible moléculaire, un mécanisme, une population de cellules progénitrices et des candidats médicaments à petites molécules distincts. De plus, il existe un chemin clinique bien défini avec des biomarqueurs objectifs tels que le potentiel évoqué visuel (PEV) et l'imagerie par résonance magnétique (IRM) pour étudier la performance des thérapies de remyélinisation chez les patients atteints de SEP.

Les agents de Frequency surpassent substantiellement les autres agents de remyélinisation étudiés cliniquement dans des études tête-à-tête in vivo. Frequency prévoit de commencer son programme clinique de remyélinisation au premier semestre 2024. La Société va immédiatement réduire ses effectifs dans le cadre d'une restructuration globale, en réduisant son personnel d'environ 55 pour cent.

La Société estime que la restructuration générera des économies suffisantes pour prolonger sa marge de manœuvre jusqu'en 2025 et lui permettre de réaliser le premier essai clinique de son programme de remyélinisation en 2H 2024. Au 31 décembre 2022, Frequency disposait d'espèces, de quasi-espèces et de titres négociables d'une valeur de 83,1 millions de dollars (à l'exclusion des liquidités soumises à restrictions).