Galecto, Inc. a annoncé des résultats préliminaires positifs d'un essai de phase 2a du GB2064 pour le traitement de la myélofibrose. L'essai MYLOX-1 a porté sur un total de 18 patients atteints de myélofibrose, dont 11 (61%) avaient déjà reçu un traitement par inhibiteur de la janus kinase (JAKi) avec le ruxolitinib, huit de ces patients étant réfractaires et trois étant intolérants au traitement par JAKi. Six des dix patients évaluables atteints de myélofibrose et ayant reçu le GB2064 en monothérapie pendant au moins six mois ont connu une réduction de grade = 1 de la fibrose collagène de la moelle osseuse, une amélioration suggérant que le GB2064 pourrait avoir un impact sur la progression de la maladie et être un modificateur de la maladie.

La fibrose est un mécanisme pathologique clé de la myélofibrose qui détruit la fonction de la moelle osseuse. La réduction de la fibrose est nécessaire pour ralentir la progression de la maladie. Les biopsies de moelle osseuse réalisées au cours de l'étude ont montré que le GB2064 pénétrait dans la moelle osseuse et pouvait exercer son effet anti-fibrotique directement dans le compartiment pathologique.

De plus, le GB2064 a démontré son engagement systémique dans la cible en se liant à LOXL2 dans le plasma. Les six patients qui ont vu leur score de fibrose de la moelle osseuse diminuer de plus d'un degré ont également présenté des paramètres hématologiques stables, notamment en ce qui concerne l'hémoglobine, la numération des globules blancs et les plaquettes. Après six mois de traitement, un patient a obtenu une réduction de 35 % du volume de la rate, deux patients ont réduit leur score total des symptômes de plus de 50 % et un patient a répondu à l'anémie.

Quatre de ces patients sont entrés dans la phase d'extension de l'étude en raison du bénéfice clinique dérivé du GB2064 tel qu'évalué par le médecin traitant, un patient ayant reçu le traitement pendant plus de 30 mois. Le GB2064 a montré un profil de tolérance généralement acceptable dans l'étude MYLOX-1. Dix-huit patients ont reçu le GB2064 en monothérapie dans l'essai MYLOX-1.

Huit patients ont terminé le traitement dans la phase principale de l'essai MYLOX-1 et dix patients ont arrêté le traitement en raison d'un événement indésirable ou d'une progression de la maladie. Les effets indésirables liés au traitement les plus fréquemment observés étaient de nature gastro-intestinale et étaient gérables chez la plupart des patients avec un traitement standard. Le seul événement indésirable grave lié au traitement a été un cas de chute, que l'investigateur a jugé possiblement lié au GB2064.