GlycoMimetics, Inc. a annoncé les résultats de deux essais parrainés par des investigateurs étudiant l'uproleselan chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA). Ces résultats ont été présentés lors de la 64e réunion annuelle de l'American Society of Hematology (ASH). L'uproleselan ajouté à la cladribine plus la cytarabine à faible dose (LDAC) chez les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë secondaire traitée (LMA-ST) Présentateur : Emmanuel Almanza Huante, M.D., Département de leucémie The University of Texas MD Anderson Cancer Center, Houston, TX Cet essai clinique de phase Ib/II évalue la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire de l'uproleselan ajouté à la cladribine et à la cytarabine à faible dose (LDAC) chez des patients atteints de LAM secondaire traitée.

La majorité des 15 patients recrutés étaient des hommes (n=10) avec un statut ECOG inférieur à 2 (ECOG 0=1 ; 1=10 ; 2=4). L'âge médian était de 71 ans. Les résultats préliminaires de 12 patients évaluables après un suivi de 3,3 mois ont montré que la cladribine et le LDAC associés à l'uproleselan ont généré peu d'effets indésirables liés au traitement.

L'association a produit un taux de réponse global de 62% dans une population à très haut risque avec une survie médiane prévue inférieure à 5 mois. Des réponses à la maladie ont été observées indépendamment de l'exposition antérieure aux agents hypométhylants et au Venetoclax. Le recrutement dans l'étude est en cours.

Une étude de phase I de l'uproleselan combiné à l'azacitidine et au vénétoclax pour le traitement des patients âgés ou inaptes au traitement de la leucémie myéloïde aiguë Présentateur : Brian A. Jonas, M.D., Département de médecine interne, Division de l'hématologie maligne, de la thérapie cellulaire et de la transplantation, École de médecine de l'Université de Californie Davis, Sacramento, CA Cette étude de phase I évalue l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire de l'uproleselan en association avec l'azacitidine (Aza) et le vénétoclax (Ven) chez des patients atteints de LAM non traitée et inaptes à une chimiothérapie intensive. La majorité des 8 patients recrutés étaient des femmes (n=6) avec un âge médian de 78 ans. Quatre patients étaient atteints d'une LAM secondaire, dont 3 d'une LAM liée au traitement, et 75 % présentaient une cytogénétique à risque défavorable ELN.

Les résultats préliminaires ont montré que l'uproleselan avec Aza/Ven n'a entraîné aucune toxicité limitée par la dose. Les événements indésirables de grade 3-4 et les événements indésirables graves les plus fréquents étaient de nature hématologique. Les modifications de dose et/ou les retards de cycle étaient fréquents.

Dans cette étude, l'association a produit des résultats préliminaires prometteurs, les 8 patients ayant tous une réponse MLFS+. Cinq patients (63%) ont obtenu une RC et un patient a obtenu une CRi, pour un taux total de CR/CRi de 75%, et deux patients ont obtenu une MLFS. Quatre des réponses CR/CRi étaient MRD-ve, pour un taux global de CR/CRi MRD-ve de 50% et 67% parmi les répondeurs CR/CRi.

Le recrutement est en cours et il est actuellement prévu d'ajouter deux sites supplémentaires à l'étude.