Horizon Therapeutics plc a annoncé que le critère d'évaluation principal a été satisfait pour la deuxième population de son essai clinique de phase 2 évaluant le dazodalibep pour le traitement du syndrome de Sjögren. L'essai de phase 2 a évalué deux populations de patients et des résultats positifs dans la première population de patients ont été annoncés en septembre 2022. Le dazodalibep est le seul médicament en développement à avoir atteint le critère d'évaluation principal dans les deux populations de patients d'un essai de phase 2.

La société a annoncé que la deuxième population a atteint le critère d'évaluation primaire. Cette population de patients comprend ceux qui présentent une symptomatologie modérée à sévère, y compris la sécheresse, la douleur et la fatigue, malgré l'absence d'atteinte organique supplémentaire, et est définie comme étant les patients ayant un score ESSPRI (Sjögren's Syndrome Patient Reported Index) de l'Alliance européenne des associations de rhumatologie (EULAR) = 5, indiquant une charge symptomatique significative, et un score < 5 sur l'ESSDAI (EULAR Sjögren's Syndrome Disease Activity Index), qui mesure l'atteinte organique. Au jour 169, les patients traités par le dazodalibep ont obtenu une réduction de 1,8 point de leur score ESSPRI par rapport aux patients traités par le placebo qui ont obtenu une réduction de 0,53 point, ce qui donne une différence moyenne des moindres carrés de 1,27 (p=0,0002).

L'ESSPRI est un critère composite qui mesure la gravité de la sécheresse, de la douleur et de la fatigue. Les résultats positifs annoncés précédemment concernaient des patients atteints d'une maladie systémique modérée à sévère : manifestations cliniques systémiques dans un ou plusieurs systèmes organiques en plus des manifestations traditionnelles du syndrome de Sjögren, et un ESSDAI = 5. En plus du critère d'évaluation principal, une signification statistique a été atteinte dans certaines mesures secondaires de la qualité de vie, y compris la fatigue mesurée par l'évaluation fonctionnelle de la thérapie des maladies chroniques - Fatigue (FACIT-F). Le dazodalibep a été bien toléré, les événements indésirables les plus courants jusqu'au 169e jour étant l'infection à COVID-19, la rhinopharyngite et l'anémie.

Ces données font suite aux résultats positifs de l'essai de phase 2 annoncés en septembre dans une population d'étude distincte. Cette partie de l'étude a atteint son critère d'évaluation principal chez les patients présentant une activité systémique de la maladie modérée à élevée, définie par un score ESSDAI = 5. Au jour 169, les patients traités par le dazodalibep ont obtenu une réduction de 6,3 points de leur score ESSDAI et les patients traités par le placebo ont obtenu une réduction de 4,1 points, ce qui a donné lieu à une différence moyenne des moindres carrés statistiquement significative de 2,2 points (p=0,017).