Hor Horizon Therapeutics plc a annoncé que le 15 décembre 2023, Santé Canada a approuvé UPLIZNA® ? (inebilizumab pour injection) en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints de NMOSD qui sont AQP4-IgG+. Cette maladie auto-immune rare est causée par une inflammation du système nerveux central, entraînant des crises sévères et récurrentes qui peuvent conduire à des handicaps permanents, tels que la perte de la vision et la paralysie.1 On estime à 1 000 le nombre de personnes atteintes de cette maladie au Canada.

Santé Canada a fondé son approbation d'UPLIZNA sur les résultats de l'essai pivot N-MOmentum (2014-000253-36), l'essai clinique sur la NMOSD à ce jour. UPLIZNA a démontré une réduction significative du risque de crise de NMOSD avec seulement deux perfusions par an, après les doses de charge initiales. En outre, 87,6 % des patients du groupe AQP4-IG+ n'ont pas eu de rechute au cours des six mois suivant le traitement.5 UPLIZNA a également démontré un profil d'innocuité acceptable.

Les personnes atteintes de NMOSD vivent avec des crises imprévisibles ; 90 % d'entre elles connaîtront des crises répétées dans les cinq ans suivant la première crise.7 Les dommages sont causés lorsque les lymphocytes B exprimant CD19+ (plasmablastes et certains plasmocytes) sécrètent l'AQP4-Ig G, ce qui déclenche une réaction auto-immune de plus en plus importante. La déplétion des lymphocytes B CD19+ s'est avérée efficace pour stopper l'inflammation, la formation de lésions et la perte d'astrocytes. UPLIZNA offre un mode d'action unique mis au point spécifiquement pour épuiser les cellules B CD19+ et prévenir les attaques.

UPLIZNA a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine en juin 2020, par le ministère japonais de la Santé, du Travail et du Bien-être en mars 2021, par la Commission européenne (CE) en avril 2022 et par l'Agence brésilienne de réglementation sanitaire (ANVISA) en décembre 2022.