Horizon Therapeutics plc a annoncé que le premier patient s'était inscrit à un essai pivot de phase 2b visant à évaluer son médicament en phase de développement, le HZN-825, un antagoniste du récepteur 1 de l'acide lysophosphatidique, pour traiter les personnes atteintes de FPI, la maladie pulmonaire interstitielle la plus courante. La FPI est une maladie pulmonaire rare et progressive causée par une inflammation et une fibrose, ou cicatrisation, des poumons. Elle se caractérise par une dyspnée, une toux chronique et un risque de décès. Environ 100 000 personnes vivent avec la FPI aux États-Unis, et la survie médiane de cette maladie est inférieure à cinq ans. Environ 360 sujets répondant aux critères d'éligibilité de l'essai seront randomisés dans un rapport 1:1:1 pour recevoir le HZN-825 à 300 mg une fois par jour, le HZN-825 à 300 mg deux fois par jour ou un placebo pendant 52 semaines. Le critère d'évaluation principal est le changement de la capacité vitale forcée (CVF) après 52 semaines. Il s'agit d'un critère objectif qui mesure la capacité pulmonaire et qui est utilisé pour évaluer la progression de la maladie pulmonaire et l'efficacité du traitement. Les critères d'évaluation secondaires comprennent le test de marche de 6 minutes, le questionnaire de Kings sur la maladie pulmonaire interstitielle, le taux d'hospitalisation pour cause de détresse respiratoire et un critère composite de survie sans progression. Le recrutement devrait durer environ deux ans. L'initiation de l'essai pivot de phase 2b fait suite à des données d'efficacité et de sécurité encourageantes dans un essai de phase 2a chez des patients atteints de sclérose systémique cutanée diffuse précoce.L'essai de 8 semaines contrôlé par placebo du HZN-825 dans la sclérose systémique cutanée diffuse, achevé en 2018,a montré une tendance positive dans la réponse, avec une amélioration du score d'épaisseur de la peau modifié de Rodnan, ou mRSS, qui est un critère secondaire dans l'essai pivot de phase 2b.