Imago BioSciences, Inc. a présenté les données positives de son étude clinique mondiale de phase 2 en cours évaluant le bomedemstat chez les patients atteints de myélofibrose (MF) avancée. Les données ont été présentées lors d'une session de présentation d'affiches au cours de la 64e réunion et exposition annuelle de l'American Society of Hematology (ASH) qui se déroule du 10 au 13 décembre 2022. Un ensemble de données de phase 2 dont la date limite était le 29 avril 2022 a été précédemment présenté lors de la 30e réunion annuelle et congrès de l'Association européenne d'hématologie (EHA) en juin 2022.

Faits saillants mis à jour (données disponibles au 18 octobre 2022) : Parmi les patients évaluables à 24 semaines : 65 % (17/26) ont montré une diminution du score total des symptômes (TSS). 19 % (5/26) ont montré une diminution de = 50 % du TSS. 66% (33/50) ont montré une réduction du volume de la rate par rapport à la ligne de base.

28% (14/50) ont montré une réduction du volume de la rate de = 20%. La majorité des patients ont présenté une diminution des fréquences d'allèles mutants (MAF), y compris les mutations pilotes (par exemple, JAK2) et les mutations à haut risque moléculaire (HMR) (par exemple, ASXL1). 90 % (37/41) des patients indépendants des transfusions avaient un taux d'hémoglobine stable (19/41) ou amélioré (18/41) à la semaine 12.

85 % (50/59) des patients avaient un score de fibrose de la moelle osseuse amélioré (19/59) ou stable (31/59) après le début du traitement. Aucune nouvelle mutation ou transformation en leucémie myéloïde aiguë (LMA) pendant le traitement, même chez les patients présentant un risque élevé de progression. Sécurité et tolérance Le Bomedemstat a été généralement sûr et bien toléré chez les patients atteints de myélofibrose.

L'événement indésirable (EI) non hématologique le plus fréquent lié au bomedemstat était la dysgueusie (altération du goût), qui est survenue chez 33% (30/90) des patients et a conduit à l'arrêt de l'étude chez 1 patient. Au total, 44 patients ont signalé 86 événements indésirables graves (EIG), dont 16 % ont été jugés liés au médicament par l'investigateur.