Jasper Therapeutics, Inc. a annoncé des résultats finaux positifs de l'étude de phase 1 du briquilimab en association avec la fludarabine et un conditionnement par irradiation à faible dose (Flu/TBI) chez des adultes plus âgés atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) en rémission complète (RC) ou de syndromes myélodysplasiques (SMD) subissant une greffe de cellules hématopoïétiques allogéniques (HCT). Les résultats ont été présentés par le Dr Arpita Gandhi, M.D., M.S., professeur adjoint de médecine dans la division d'hématologie/oncologie médicale à l'école de médecine de l'Oregon Health & Science University, lors d'une session orale à l'America Society of Hematology (ASH) 2023 Annual Meeting & Exposition, qui se tient du 9 au 12 décembre 2023 à San Diego, CA et virtuellement. L'étude a recruté 32 patients adultes (62 à 79 ans) atteints de LAM en RC (n=13), de SMD (n=16) ou de LAM non en RC (n=3).

Après une perfusion de 0,6 mg/kg de briquilimab, les taux sériques ont été évalués pour déterminer le début de Flu à 30 mg/m 2/jour le jour de la transplantation (TD) -4, -3, -2, et TBI 2-3 Gy le TD0. Les greffons de sang périphérique ont été perfusés au TD0 (10-14 jours après le briquilimab). Les critères d'évaluation primaires étaient la sécurité, la tolérance et la pharmacocinétique du briquilimab, et les critères d'évaluation secondaires comprenaient la prise de greffe, le chimérisme, la clairance de la maladie résiduelle mesurable (MRD), la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (GVHD), la GVHD chronique, la mortalité sans rechute (NRM), la survie sans régression (RFS), et la survie globale (OS) à 1 an.

Les résultats de l'étude ont montré qu'un schéma associant le briquilimab et le Flu/TBI a permis une greffe réussie de cellules souches du sang du donneur sans les toxicités associées à court et à long terme qui accompagnent les schémas à base de busulfan couramment utilisés dans les greffes de cellules du donneur ou de cellules génétiquement corrigées, et a conduit à une élimination précoce et prometteuse de la maladie résiduelle minimale. En outre, le dosage du briquilimab a donné lieu à une pharmacocinétique prévisible et a permis la perfusion de cellules du donneur 9 à 14 jours après l'administration, et tous les patients qui ont fait l'objet d'une greffe ont atteint une récupération des neutrophiles avant la TD +26.