Jasper Therapeutics, Inc. a annoncé de nouvelles données positives de phase 1b/2a sur le briquilimab en tant qu'agent de conditionnement dans le traitement de l'anémie de Fanconi (AF). Ces données ont été présentées lors du 2024 Stanford Medicine Center for Definitive and Curative Medicine Symposium, le 13 mars 2024, à Palo Alto, en Californie. L'essai clinique de phase 1b/2a en cours, initié par les investigateurs, évalue un régime de conditionnement comprenant du briquilimab intraveineux comme traitement potentiel pour les patients atteints de FA et dont la moelle osseuse est défaillante.

Les données de l'étude montrent que la perfusion de briquilimab a un profil de sécurité prometteur et semble être bien tolérée chez les patients atteints d'AF, les six patients traités ayant obtenu une greffe complète du donneur et une récupération complète de la numération sanguine. Le traitement peut inclure des transfusions sanguines ou des médicaments pour créer plus de globules rouges, mais une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) est actuellement le seul remède. A propos de l'essai clinique de phase 1/2 (NCT04784052) L'étude de phase 1/2 parrainée par Stanford et initiée par un investigateur est un essai clinique ouvert évaluant le briquilimab comme traitement potentiel pour les patients atteints d'AF en insuffisance médullaire nécessitant une greffe allogénique.

En utilisant le briquilimab, le régime élimine la nécessité d'une chimiothérapie au busulfan ou d'une irradiation corporelle totale. Les principaux résultats sont la sécurité, l'efficacité et le succès de la greffe.