Krystal Biotech, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accepté de déposer la demande de licence biologique (BLA) de la société pour le B-VEC pour le traitement des patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique (DEB). La demande a reçu la désignation d'examen prioritaire, et la date d'action de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) est le 17 février 2023. La FDA a déclaré qu'elle ne prévoit pas actuellement d'organiser une réunion du comité consultatif pour discuter de la demande.

La demande de BLA pour le B-VEC est soutenue par les données de deux essais cliniques contrôlés par placebo - l'essai GEM-3 (NCT04491604) et l'essai GEM-1/2 (NCT03536143). La désignation d'évaluation prioritaire est accordée aux demandes de médicaments qui traitent une condition grave et qui, s'ils sont approuvés, apporteraient une amélioration significative de la sécurité ou de l'efficacité du traitement, de la prévention ou du diagnostic d'une condition grave. Le B-VEC a déjà reçu la désignation Fast Track et Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) de la FDA pour le traitement du DEB.

La société prévoit de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché à l'Agence européenne des médicaments (EMA) au cours du second semestre 2022.