La thérapie a été approuvée lundi, une première pour les enfants atteints d'une maladie rare appelée leucodystrophie métachromatique (MLD), qui provoque des lésions du système nerveux et touche, selon les estimations, un individu sur 40 000 aux États-Unis.

Environ la moitié des patients atteints d'une forme infantile tardive de la maladie ne vivent pas plus de cinq ans après son apparition.

Le prix catalogue reflète "la valeur que la thérapie peut apporter aux patients éligibles et à leurs familles, ainsi que l'impact potentiel à long terme que le traitement peut avoir sur l'utilisation globale des soins de santé", a déclaré la société dans un communiqué.

Le prix catalogue n'est pas nécessairement le prix payé par le patient, et le coût final dépend de l'assurance.

Orchard a déclaré que l'Institute for Clinical and Economic Review, un organisme indépendant chargé de surveiller la fixation du prix des médicaments, avait établi un prix de référence pour son traitement pouvant atteindre 3,94 millions de dollars.

La thérapie génique de l'hémophilie B du fabricant australien CSL, dont le prix a été fixé à 3,5 millions de dollars en 2022, était le médicament le plus cher à l'époque.

Orchard a déclaré qu'il travaillait avec des assureurs commerciaux et gouvernementaux et d'autres payeurs sur des accords basés sur les résultats et la valeur pour la couverture de la thérapie.