Le conseil d'administration de Lepu Biopharma Co., Ltd. a annoncé que, le 29 septembre 2022, le Centre d'évaluation des médicaments (le CDE) de l'Administration nationale des produits médicaux de la République populaire de Chine a accordé à MRG003 la désignation de thérapie révolutionnaire pour le traitement du cancer du nasopharynx récurrent ou métastatique (NPC R/M). MRG003 est un candidat médicament conjugué anticorps-médicament ciblant le récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR) et un produit principal de la société. Auparavant, MRG003 a reçu la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration des États-Unis (la FDA) pour le traitement du PNC R/M.

La désignation de thérapie innovante concerne les nouveaux médicaments innovants ou modifiés qui traitent une affection mettant gravement en danger la vie du patient ou dont la qualité de vie est gravement altérée, et qui n'ont pas de thérapies efficaces ou, comparés aux thérapies actuellement disponibles, des preuves suffisantes démontrent un avantage évident dans le traitement clinique des nouveaux médicaments. Selon les Mesures pour l'administration de l'enregistrement des médicaments et l'annonce de la publication par la NMPA de trois documents, dont les Procédures de travail pour l'examen des thérapies innovantes (essai) (n° 82 de 2020), les médicaments bénéficiant de la désignation de thérapie innovante sont prioritaires pour le CDE dans les communications et les conseils afin de promouvoir les progrès du développement des médicaments.

La désignation de thérapie innovante permet d'accélérer la mise sur le marché des médicaments jusqu'au stade des essais cliniques et peut aider à soumettre une demande de nouveau médicament de manière accélérée ainsi qu'à raccourcir son temps d'évaluation. MRG003 est un ADC composé d'un anticorps monoclonal (mAb) ciblant l'EGFR conjugué à la charge utile monométhyl auristatine E (MMAE), puissant inhibiteur de microtublin, par l'intermédiaire d'un lieur valine-citrulline. Il se lie spécifiquement avec une haute affinité à l'EGFR à la surface des cellules tumorales, libère la puissante charge utile lors de l'internalisation et du clivage par une protéase lysosomale du lieur et entraîne la mort des cellules tumorales.

L'EGFR est fortement exprimé dans le cancer colorectal, le cancer du poumon, le cancer de la tête et du cou et d'autres tumeurs solides malignes, et il est exprimé dans 89 % des NPC avancés. Par conséquent, l'EGFR est une cible importante pour le traitement du cancer. En Chine, la société mène des recherches exploratoires sur le MRG003 dans plusieurs indications et, entre autres, le recrutement des patients a été achevé en mars 2022 pour l'étude clinique exploratoire de phase II du MRG003 dans le NPC avancé.

Il est entré dans la période de suivi et les données cliniques sont exceptionnelles. MRG003 est l'ADC ciblant l'EGFR le plus avancé en phase de développement clinique en Chine et a le potentiel de saisir les opportunités du marché. La désignation de thérapie révolutionnaire, qui permet d'accélérer le développement et l'examen du médicament par le CDE, représente un signal encourageant pour la promotion de MRG003 ainsi que pour la stratégie de développement d'un pipeline différenciant le marché de la société.