Lisata Therapeutics, Inc. a annoncé qu'une étape critique a été franchie avec la fin du recrutement dans l'étude de phase 2b ASCEND de son nouvel agent, LSTA1, pour le traitement de l'adénocarcinome canalaire pancréatique métastatique. Lisata prévoit que les données de première ligne des 95 patients assignés à la Cohorte A de l'étude seront communiquées au quatrième trimestre 2024 et que l'ensemble des données complètes des 155 patients de l'étude seront communiquées à la mi-2025. L'étude ASCEND est un essai clinique de phase 2b en double aveugle, randomisé et contrôlé par placebo, portant sur 155 patients et évaluant la gemcitabine et le nab-paclitaxel en traitement standard par rapport au SoC plus LSTA1 chez des patients atteints d'adénocarcinome canalaire pancréatique métastatique.

LSTA1 est le principal candidat au développement de Lisata, conçu pour augmenter le ciblage et la pénétration des médicaments anticancéreux dans les tumeurs solides exprimant une barrière stromale dense, sans exacerber les effets indésirables normalement associés à ces médicaments anticancéreux. Les participants à l'étude sont randomisés 2:1 en faveur de l'intervention de l'étude (SoC + LSTA1) contre SoC plus placebo.

La cohorte A, dans laquelle les patients ont reçu une dose unique de LSTA1 et de SoC, a une puissance de 80 % avec un niveau de confiance de 95 % pour détecter une augmentation de 16 % du taux de survie sans progression à 6 mois dans le groupe expérimental par rapport au groupe témoin (SoC + placebo). La posologie de la cohorte A est identique à celle utilisée dans l'essai de phase 1b/2a précédemment rapporté, dans lequel une amélioration substantielle a été démontrée à la fois en termes de survie sans progression et de survie globale chez les patients atteints de mPDAC auxquels on a administré LSTA1 plus SoC.

La cohorte B évaluera si une deuxième dose de LSTA1, administrée 4 heures après la dose initiale de LSTA1 plus SoC, améliorera encore les résultats pour les patients. L'essai évaluera à la fois la PFS et la OS. L'essai est mené sur 30 sites en Australie et en Nouvelle-Zélande, sous la direction de l'Australasian Gastro-Intestinal Trials Group, en collaboration avec l'Université de Sydney et avec le National Health and Medical Research Council Clinical Trial Centre de l'Université de Sydney comme centre de coordination.

L'essai est approuvé par le comité d'éthique du district sanitaire local de Sydney (zone de l'hôpital Royal Prince Alfred) (2021/ETH00985) et est entièrement financé par Lisata dans le cadre d'un accord de soutien à la recherche sans restriction. LSTA1 est un médicament expérimental conçu pour activer une nouvelle voie d'absorption qui permet aux médicaments anticancéreux co-administrés ou fixés de pénétrer plus efficacement dans les tumeurs solides. LSTA1 active ce système de transport actif de manière spécifique à la tumeur, ce qui permet aux médicaments anticancéreux coadministrés par voie systémique de pénétrer plus efficacement dans la tumeur et de s'y accumuler.

LSTA1 a également le potentiel de modifier le microenvironnement tumoral, dans le but de rendre les tumeurs plus sensibles aux immunothérapies. Lisata et ses collaborateurs ont accumulé d'importantes données non cliniques démontrant l'amélioration de l'administration d'une gamme de thérapies anticancéreuses existantes et émergentes, y compris les chimiothérapies, les immunothérapies et les thérapies à base d'ARN. En outre, LSTA1 a démontré une sécurité, une tolérabilité et une activité favorables dans les essais cliniques pour améliorer l'administration de la chimiothérapie SoC pour le cancer du pancréas.

Lisata explore le potentiel de LSTA1 pour permettre à une variété de modalités de traitement de traiter plus efficacement une gamme de tumeurs solides.