Longeveron Inc. a annoncé que l?étude de phase 2 ELPIS II, financée par le National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) et utilisant l?actif Lomecel-B ? de la société dans le syndrome du cœur gauche hypoplasique (HLHS), a dépassé le seuil de 50 % de recrutement. En outre, l'essai a activé son huitième site clinique - un site supplémentaire par rapport aux sept prévus à l'origine - afin d'essayer d'accélérer l'achèvement du recrutement de l'essai.

La SHLL est une malformation congénitale dans laquelle le ventricule gauche (l'une des chambres de pompage du cœur) est soit gravement sous-développé, soit absent. En conséquence, les bébés nés avec cette maladie ont un flux sanguin systémique (circulation du sang dans tout le corps) très réduit, ce qui oblige les enfants à subir un processus chirurgical complexe de reconstruction cardiaque en trois étapes au cours des cinq premières années de leur vie. Bien que ces enfants puissent maintenant vivre jusqu'à l'âge adulte, la mortalité précoce reste extrêmement élevée dans cette population en raison de la défaillance du ventricule droit, qui n'est pas destiné à supporter la charge accrue exigée par la circulation systémique.

Il existe donc un important besoin médical non satisfait d'améliorer la fonction du ventricule droit chez ces patients afin d'améliorer les résultats à court et à long terme. ELPIS II (NCT04925024) est un essai clinique de phase 2 contrôlé, randomisé (1:1) et en aveugle, auquel participent 38 personnes et qui évalue la sécurité et l'efficacité de l'injection intramyocardique de Lomecel-B ? chez des nourrissons atteints de SHL qui subissent une chirurgie cardiaque reconstructive de stade II. Lomecel-B ? pour la SHLC a déjà reçu les désignations Fast Track, Maladie pédiatrique rare et Médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

ELPIS II est financé par des subventions du National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI ; numéros de subvention UG3HL148318, U24HL148316) des National Institutes of Health, en collaboration avec Longeveron.