Molecure S.A. a commencé l'essai clinique dans lequel l'OATD-01 est administré à des patients atteints de sarcoïdose pulmonaire active dans le cadre d'un essai clinique de phase II (preuve de concept chez l'homme). La première administration au monde de l'inhibiteur de la chitotriosidase 1 (CHIT1) (ou d'un placebo) à un patient a eu lieu au Royal Infirmary d'Édimbourg. Dans le cadre de l'essai, les patients prendront une dose quotidienne fixe de 25 mg d'OATD-01 ou des comprimés de placebo pendant 12 semaines.

La sécurité des patients sera régulièrement contrôlée par des tests de laboratoire, des examens neurologiques, des ECG et des spirométries. L'essai clinique de phase II pour l'OATD-01 est conçu comme une étude multicentrique randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer la sécurité et l'efficacité de l'inhibiteur oral de CHIT1 (OATD-01) chez environ 100 patients atteints de sarcoïdose pulmonaire active, y compris des patients ayant déjà reçu d'autres thérapies et d'autres n'ayant jamais été traités. L'étude impliquera environ 20 à 30 centres aux États-Unis, dans l'Union européenne, en Norvège et au Royaume-Uni.

Simbec Orion, CRO (Contract Research Organisation) de renom, est responsable de l'organisation et de la réalisation complète de l'étude. En raison de l'exigence de double aveugle de l'étude, la publication des résultats finaux en aveugle suivra l'achèvement de l'étude et est prévue pour la fin de 2025. Pour l'essai d'efficacité, un critère d'évaluation primaire innovant a été convenu avec la FDA, à savoir la réponse à l'administration d'OATD-01 pendant 12 semaines, mesurée par le degré de réduction de l'inflammation granulomateuse dans le parenchyme pulmonaire, tel qu'évalué par l'imagerie PET/CT.

Après la participation d'environ 50 patients à l'étude, une sous-analyse (point de contrôle intermédiaire) sera programmée pour évaluer statistiquement les résultats par un comité indépendant et décider de la suite à donner à l'étude en termes de nombre de patients.