Neurotech International Limited a annoncé le lancement d'un nouvel essai clinique de phase I/II sur le NTI164 oral chez des enfants ayant reçu un diagnostic de troubles neuropsychiatriques auto-immuns pédiatriques associés à des infections à streptocoques (PANDAS) et de syndrome neuropsychiatrique aigu pédiatrique (PANS). Le PANDAS/PANS est un diagnostic clinique donné aux enfants qui présentent une apparition spectaculaire (généralement en l'espace d'une journée) de symptômes neuropsychiatriques, notamment une anxiété intense, un trouble obsessionnel-compulsif (TOC) et/ou une restriction sévère de l'alimentation. Les enfants peuvent présenter des mouvements tic répétitifs, devenir lunatiques, irritables/agressifs et anxieux.

La cause du PANDAS est inconnue dans la plupart des cas ; cependant, on suppose que le trouble est déclenché par des infections, des perturbations métaboliques et d'autres réactions inflammatoires. Le sous-groupe PANDAS est défini par une association avec une infection à Streptococcus du groupe A, et des symptômes neuropsychiatriques spécifiques similaires à ceux du PANS. Le PANDAS et le PANS sont tous deux considérés comme des troubles neurologiques pédiatriques (orphelins) rares.

Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine et l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le PANDAS/PANS et les essais cliniques de nouvelles interventions thérapeutiques sont très limités. Avec l'élaboration des critères de diagnostic et des directives de traitement du PANDAS/PANS en 2015 et 2017, respectivement2, il existe une opportunité unique pour la formulation médicamenteuse cannabinoïde à spectre complet exclusive de Neurotech, le NTI164. Le NTI164 a démontré de puissants effets anti-inflammatoires et neuro-protecteurs in vitro, ainsi qu'un excellent profil de sécurité et de tolérance chez les patients pédiatriques atteints de troubles du spectre autistique.

Le NTI164 a le potentiel de réduire la neuroinflammation associée au PANDAS/PANS, dont on suppose qu'elle joue un rôle dans la pathogenèse dans la majorité des cas. La neuroinflammation est l'un des principaux déclencheurs de la neurodégénérescence. NTIPAN1 est proposé comme un essai clinique de phase I/II, ouvert, à un seul bras, qui recrutera 10 patients pédiatriques avec un diagnostic clinique de PANDAS/PANS modéré à sévère pour déterminer l'efficacité et la sécurité du NTI164 administré par voie orale chez ces patients.

Le critère d'évaluation principal de l'essai est le changement par rapport à la ligne de base pour les échelles d'impression globale clinique (CGI : sévérité, amélioration globale et réponse thérapeutique) et l'échelle d'obsession compulsive Yale-Brown pour enfants (CY-BOCS) (sévérité du TOC) - toutes deux considérées comme des outils d'évaluation clinique validés de référence qui font partie des soins standard en neurologie. Les principaux critères d'évaluation secondaires examineront la sécurité et la tolérance du NTI164 administré par voie orale (à 5, 10, 15 et 20 mg/kg/jour). L'essai prévoit de recruter des enfants dans deux centres en Australie : l'hôpital pour enfants de Westmead et l'unité de neurologie pédiatrique du centre médical de Monash.

Neurotech prévoit l'approbation du Comité d'éthique de la recherche humaine (HREC) et l'autorisation du système de notification d'essai clinique (CTN) par la Therapeutic Goods Administration (TGA) pour commencer la phase I/II avant la fin de CY2022, le recrutement des patients devant commencer au premier semestre de CY2023. Les résultats de l'essai sont prévus pour le deuxième semestre de l'année 2023. La société a déposé des demandes de brevet supplémentaires couvrant cette nouvelle utilisation du NTI164 dans le PANDAS/PANS et d'autres troubles neurologiques pédiatriques rares où les processus neuro-inflammatoires sont bien établis dans la littérature scientifique et médicale.