Neurotech International Limited a annoncé le lancement d'un nouveau programme clinique sur le syndrome de Rett, comprenant une demande d'approbation du Comité d'éthique de la recherche humaine (HREC) et le début d'un essai clinique de phase II sur l'utilisation de NTI164 chez les patientes. L'essai sera mené dans deux centres en Australie avec les co-chercheurs principaux, le Dr Giuliana Antolovich, du département de neurodéveloppement et de handicap du Royal Children's Hospital, et le professeur Michael Fahey, chef de l'unité de neurologie pédiatrique du Monash Medical Centre, directeur du département de neurogénétique. Le syndrome de Rett est une maladie génétique rare, neurologique et développementale, qui résulte presque exclusivement d'une ou de plusieurs mutations du gène MECP2 (methyl CpG binding protein 2), situé sur le chromosome X, qui est nécessaire au développement et au fonctionnement normaux du cerveau.

Le syndrome de Rett se manifeste presque exclusivement chez les filles, avec une incidence d'une femme sur 10 000 naissances vivantes. La prévalence est d'environ 15 000 filles et femmes aux États-Unis et de 350 000 dans le monde. L'essai clinique de phase II proposé (qui peut être modifié par HREC) examinera les effets d'un traitement oral quotidien de NTI164 et vise à recruter initialement environ 15 patientes atteintes du syndrome de Rett.

Les principaux critères d'évaluation proposés à 12 semaines de traitement sont le Rett Syndrome Behaviour Questionnaire (RSBQ), le Clinical Global Impression Scale-Improvement (CGI-I) et le CGI-severity of illness (CGI-S). Les principaux critères d'évaluation secondaires comprennent la sécurité, les événements indésirables et les mesures associées à la fonction de la main, à la motricité, à la communication et à la qualité de vie. En outre, l'essai analysera les effets de NTI164 sur une série de biomarqueurs associés à la fonction neuronale et à la neuroinflammation dans le syndrome de Rett.

En cas de succès, la société poursuivra (sous la même approbation HREC) avec une phase II de 14 semaines en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo chez 34 participants afin de déterminer l'efficacité et l'innocuité du produit. Neurotech prévoit que l'approbation HREC et l'autorisation du schéma de notification d'essai clinique (CTN) par la Therapeutic Goods Administration (TGA) permettront de commencer l'essai de phase II au cours du deuxième trimestre de l'année 2023, le recrutement des patients devant débuter au cours du deuxième semestre de l'année 2023. Les résultats préliminaires de l'essai (n=15) sont attendus pour le premier semestre de l'année 2024.