Neurotech International Limited a annoncé les résultats cliniques finaux de onze (11) patients pédiatriques atteints de troubles du spectre autistique (TSA), après un traitement quotidien de NTI164 sur une période de 52 semaines. L'essai a été conçu à l'origine comme une étude de 28 jours, mais a été prolongé à 52 semaines, et plus récemment pour une période supplémentaire de six mois, où Neurotech recueillera des données supplémentaires sur l'innocuité. Aucune autre étude ou analyse d'efficacité clinique n'est prévue.

Résultats cliniques : Efficacité : Onze (n=11) patients pédiatriques sont restés sous traitement quotidien de NTI164 pendant toute la durée de la période de 52 semaines et étaient donc évaluables pour l'analyse. Leurs données en ce temps utile (52 semaines) ont été comparées aux données de ces mêmes patients au départ, à 28 jours et à 20 semaines. Les trois patients qui ont interrompu le traitement ont été censurés (exclus) de l'analyse entreprise (non liée aux effets médicamenteux du NTI164) à partir de 20 semaines.

Après 52 semaines de traitement (n=11), l'évaluation moyenne de la gravité de la maladie sur l'échelle CGI-S était de 3,0, ce qui représente une amélioration de 30 % par rapport à l'évaluation initiale (CGI-S : 4,3). La différence moyenne entre les 52 semaines de traitement et la situation initiale était de -1,1, intervalle de confiance à 95 % (IC) = -2,08, -0,12, valeur p=0,032 (28 jours : -0,714, IC à 95 % = -1,332, -0,097, p=0,027 ; 20 semaines : -1,1, IC 95 % = -1,772, -0,3948, p=0,005). Les résultats continuent de démontrer que sur les quelque 40 % de sujets nettement ou gravement malades au départ, 0 % des patients à partir de la semaine 4 ont été classés comme nettement ou gravement malades.

De plus, ces résultats montrent une amélioration significative des scores moyens de sévérité de la maladie en temps utile. Après 52 semaines, le comportement adaptatif des patients, mesuré par les scores de comportement adaptatif VinelandTM-3, s'est amélioré de manière significative dans l'ensemble (différence moyenne de 6,4 ; IC 95 % = 0,94, 11,81, valeur p = 0,028) et dans les domaines individuels de la communication (différence moyenne de 6.25 ; IC 95 % = 4,26, 8,24, p value=0,0001), les aptitudes à la vie quotidienne (différence moyenne de 8,5 ; IC 95 % = 3,50, 13,50, p value=0,005) et la socialisation (différence moyenne de 6,5 ; IC 95 % = -2,13, 15,13 p value=0,1181). Le comportement adaptatif est un facteur important pour prédire les résultats à long terme des personnes atteintes de TSA et l'amélioration de ce comportement est un objectif de toute intervention thérapeutique dans les TSA.

Un patient a obtenu des résultats dans la fourchette moyenne normative pour toutes les mesures à 52 semaines. L'échelle de réactivité sociale, 2e édition (SRS-2) est un outil internationalement reconnu utilisé pour identifier les déficiences sociales associées aux TSA et quantifier leur gravité à l'aide d'un score total et de six sous-échelles (conscience sociale, cognition sociale, communication sociale, motivation sociale, intérêt restreint et comportement répétitif, et communication et interaction sociales). Le score total moyen des 11 patients après 52 semaines de traitement quotidien par NTI164 était de 73,8, ce qui représente une amélioration significative par rapport au score initial de 78,7 (différence moyenne de -4,1, IC à 95 % = -8,17, -0,033, valeur p=0,049).

Sécurité : Au cours des 20 à 52 semaines de l'essai, un total de 6 événements indésirables a été enregistré. Aucun de ces effets indésirables n'était grave et n'a été considéré comme interférant de manière significative avec le fonctionnement du patient. Conclusions : Le NTI164 s'est avéré sûr et bien toléré jusqu'à des doses de 20/mg/kg/jour.

NTI164 a montré une efficacité statistiquement significative dans l'amélioration des symptômes associés aux TSA après 52 semaines de traitement quotidien. Les effets secondaires rapportés n'étaient pas graves ou sérieux et n'ont pas interféré de manière significative avec le fonctionnement des patients. Aucune valeur de laboratoire anormale cliniquement significative n'a été rapportée.

La durabilité de l'efficacité clinique et de la sécurité observée à 20 semaines s'est poursuivie jusqu'à 52 semaines de traitement, avec de nouvelles améliorations notées dans les mesures de référence des TSA, et aucun problème de sécurité supplémentaire n'a été noté. La société continuera à recueillir des informations importantes sur la sécurité des patients qui ont choisi de continuer à recevoir un traitement quotidien par NTI164 pendant six mois supplémentaires.