Nkarta, Inc. a annoncé l'approbation par la Food and Drug Administration (FDA) américaine d'une demande d'autorisation de mise sur le marché d'un nouveau médicament de recherche (IND) pour l'évaluation de NKX019, son candidat thérapeutique à base de cellules CAR NK allogéniques dirigées par CD19, pour le traitement du lupus néphrétique. Le lupus érythémateux systémique (LES) est une maladie auto-immune caractérisée par une fonction anormale des cellules B et la production d'auto-anticorps, et qui entraîne une série de manifestations cliniques, notamment des lésions organiques et un risque accru de décès. La néphrite lupique est l'une des manifestations les plus graves du LED.

Environ 40 % des quelque 200 000 patients américains diagnostiqués avec le LED développeront une néphrite lupique. Jusqu'à 30 % des patients atteints de LN évoluent vers une insuffisance rénale terminale, qui peut être fatale en l'absence de dialyse ou de greffe de rein. L'essai clinique multicentrique, ouvert et à dose croissante évaluera la sécurité et l'activité clinique de NKX019 chez des patients atteints de LN réfractaire.

Les patients recevront un cycle de trois doses de NKX019 à raison de 1 milliard ou 1,5 milliard de cellules par dose aux jours 0, 7 et 14 après une lymphodéplétion (LD) par cyclophosphamide (cy) en monothérapie, un agent dont le profil d'innocuité est bien établi dans le LED et le LN. L'étude est conçue pour recruter jusqu'à 12 patients, le premier patient devant être recruté au cours du premier semestre 2024. Nkarta a également annoncé des mesures de contrôle des coûts visant à prolonger d'un an sa marge de manœuvre en matière de trésorerie jusqu'en 2026, finançant ainsi ses activités bien au-delà des multiples mises à jour de données cliniques attendues en 2024.

Nkarta estime qu'au 30 septembre 2023, elle disposait de 278,4 millions de dollars de trésorerie, d'équivalents de trésorerie, de liquidités soumises à restrictions et d'investissements. Ce chiffre est préliminaire et soumis à l'achèvement des procédures de clôture financière de Nkarta. La diminution des dépenses prévues comprend une réduction et une réaffectation des effectifs combinées à un plafond strict sur la croissance future des effectifs, la centralisation prévue des opérations sur un seul site et les premiers succès dans l'optimisation de la plateforme de fabrication de Nkarta.

La société prévoit d'annoncer des mises à jour cliniques de ses trois programmes en cours de développement en 2024 : NKX101 (LAM) au premier semestre 2024, NKX019 (LNH) à la mi-2024 et NKX019 (AID) en 2024. Nkarta évaluera les options pour faire avancer chaque programme avec des investissements supplémentaires sur la base de ces données.