Ocugen, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé l'amendement de la société à sa demande de nouveau médicament de recherche (IND) pour lancer un essai clinique de phase 3 de l'OCU400, un produit candidat de thérapie génique modificatrice en cours de développement pour la rétinite pigmentaire (RP). L'étude de phase 3 aura une taille d'échantillon de 150 participants ? un bras de 75 participants avec la mutation du gène RHO et l'autre bras de 75 participants qui sont agnostiques en matière de gènes. Dans chaque groupe, les participants seront randomisés 2:1 dans le groupe de traitement (2,5 x 1010 vg/oeil d'OCU400) et dans le groupe de contrôle non traité, respectivement.

Dans l'essai clinique de phase 1/2 de l'OCU400, l'échelle MLMT (Multi-Luminance Mobility Testing) était le critère fonctionnel principal. Pour l'essai clinique de phase 3 de l'OCU400, un cours de mobilité actualisé sera utilisé - Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA) - qui comprend une gamme plus large d'intensité lumineuse (0,04-500 Lux) et de niveaux de Lux (0-9) avec une corrélation uniforme entre le niveau de Lux et l'intensité de Lux.

Actuellement, il y a environ 110 000 patients aux États-Unis atteints de RP et 1,6 million de patients dans le monde. Parmi ces patients, plus de 10 % présentent la mutation génétique RHO. Ocugen a précédemment annoncé que l'OCU400 avait reçu les désignations de médicament orphelin et de RMAT de la part de la FDA.

Avec le lancement de l'essai clinique de phase 3, OCU400 reste en bonne voie pour atteindre l'objectif d'approbation de la BLA en 2026.