Ocugen, Inc. a annoncé que le comité de surveillance des données et de la sécurité de l'essai clinique de phase 1/2 ArMaDa pour OCU410 s'est récemment réuni et a approuvé l'administration de la dose moyenne d'OCU410 dans la phase d'escalade de la dose de l'étude. Trois sujets atteints d'atrophie géographique ont été traités dans le cadre de l'essai clinique de phase 1/2 à ce jour. Trois sujets supplémentaires recevront la dose moyenne (Cohorte 2) et trois patients la dose élevée (Cohorte 3) d'OCU410 dans la phase d'augmentation de la dose.

Les produits actuellement approuvés pour traiter l'AG présentent des limites importantes, car ils nécessitent plusieurs injections par an et ne ciblent qu'une seule voie contribuant à l'AG. L'OCU410 régule plusieurs voies impliquées dans la maladie, notamment le métabolisme des lipides, l'inflammation, le stress oxydatif et le complexe d'attaque membranaire (complément). L'essai clinique ArMaDa évaluera la sécurité de l'administration sous-rétinienne unilatérale d'OCU410 chez des sujets atteints d'AG et se déroulera en deux phases.

La phase 1 est une étude multicentrique, ouverte, d'évaluation des doses, comprenant trois niveaux de dose [faible dose (2,5×1010 vg/mL), dose moyenne (5×1010 vg/mL) et forte dose (1,5 ×1011 vg/mL)]. La phase 2 est une étude d'expansion de la dose randomisée, en aveugle sur les résultats, dans laquelle les sujets seront randomisés dans un rapport 1:1:1, soit dans l'un des deux groupes de traitement OCU410, soit dans un groupe de contrôle non traité. Ocugen s'engage à trouver des solutions pour les maladies héréditaires de la rétine ainsi que pour les maladies de la cécité qui touchent des millions de personnes.

L'AG est une forme avancée de la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge qui touche environ 1 million de personnes aux États-Unis. La dAMD affecte environ 10 millions d'Américains et plus de 266 millions de personnes dans le monde. Elle se caractérise par un amincissement de la macula.

La dAMD implique une lente détérioration de la rétine avec des drusen sous-maculaires (petits points blancs ou jaunes sur la rétine), une atrophie, une perte de la fonction maculaire et une déficience de la vision centrale. La dAMD représente 85 à 90 % de la population totale atteinte de DMLA.

OCU410 utilise une plateforme d'administration AAV pour l'administration rétinienne du gène RORA (ROR Related Orphan Receptor A). La protéine RORA joue un rôle important dans le métabolisme des lipides, réduisant les dépôts de lipofuscine et le stress oxydatif, et démontre un rôle anti-inflammatoire ainsi qu'une inhibition du système du complément dans des études in-vitro et in-vivo (modèle animal). Ces résultats démontrent la capacité d'OCU410 à cibler de multiples voies liées à la physiopathologie de la dAMD.

Ocugen développe l'AAV-RORA en tant que thérapie génique unique pour le traitement de l'AG.