Praxis Precision Medicines, Inc. a présenté une mise à jour de son étude de preuve de concept de phase 2a évaluant PRAX-628 chez les patients épileptiques souffrant de PPR. Les études PPR mesurent les signatures de l'électroencéphalogramme (EEG) après une stimulation photique intermittente et sont utilisées comme indicateur de l'efficacité anti-crise. À propos de l'étude PPR de phase 2a : Les signatures EEG des patients ont été évaluées à des points de mesure définis sur une période de 24 heures après avoir reçu le placebo ou PRAX-628, et les résultats ont été comparés à la ligne de base.

Pour être évaluables, les patients devaient avoir démontré une PPR lors de la sélection et au début de l'étude. Un total de six patients ont été évalués dans la cohorte de 15 mg, dont cinq étaient évaluables. Un patient de la cohorte 15 mg n'a pas présenté une RPP suffisante à l'inclusion pour être évalué.

Quatre patients ont été retenus dans la cohorte de 45 mg, dont trois étaient évaluables. Un patient de la cohorte 45 mg n'a pas pu être évalué en raison d'un manque d'éligibilité. Trois patients de la cohorte 15 mg ont participé à la cohorte 45 mg après une période d'élimination de plus de 100 jours.

Trois patients prenaient des médicaments anti-convulsivants en arrière-plan. Évaluation de la réponse : Complète : Réduction à zéro du nombre d'événements PPR généralisés à n'importe quelle période d'évaluation par rapport à la ligne de base.

Partielle : Réduction, autre que zéro, du nombre d'événements PPR généralisés à n'importe quelle période d'évaluation par rapport à la ligne de base. Les échantillons d'innocuité et de pharmacocinétique ont été recueillis pendant toute la période d'observation.

PRAX-628 pour l'épilepsie focale : L'étude de phase 2a s'appuie sur les résultats positifs des études animales et de l'étude d'escalade de dose de phase 1 chez des volontaires sains. PRAX-628 a démontré une efficacité préclinique sans précédent dans le modèle des crises d'électrochocs maximales (MES). PRAX-628 a été généralement bien toléré à toutes les doses testées dans l'étude de phase 1.

Les données pharmacocinétiques de l'étude de phase 1 ont démontré que l'exposition dépendait de la dose, ce qui justifie l'administration d'une dose quotidienne unique sans titrage pour atteindre des niveaux de concentration de médicament potentiellement efficaces sur le plan thérapeutique. Une analyse plus poussée des patients de l'étude de phase 1 à l'aide de données EEG quantitatives a montré un effet pharmacodynamique à tous les niveaux de dose et une différence significative par rapport au placebo.