Precision BioSciences, Inc. a annoncé que son partenaire iECURE a reçu l'approbation de l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) pour la demande d'autorisation d'essai clinique (CTA) de la société afin d'étendre l'étude de phase 1/2 OTC-HOPE évaluant ECUR-506 au Royaume-Uni. L'étude OTC-HOPE étudie ECUR-506, incorporant une nucléase ARCUS, pour le traitement de la déficience en Ornithine Transcarbamylase (OTC) chez les nourrissons. L'approbation du CTA par la MHRA fait suite à l'approbation précédente de l'étude OTC-HOPE par l'Administration australienne des produits thérapeutiques (TGA). En 2021, Precision a accordé à iECURE une licence pour une nucléase ARCUS qui insère une copie fonctionnelle du gène OTC pour le traitement de la déficience en OTC.

Le déficit en OTC, le trouble du cycle de l'urée le plus courant, est une maladie métabolique héréditaire causée par un défaut génétique d'une enzyme hépatique responsable de la détoxification de l'ammoniaque. Les personnes atteintes d'un déficit en OTC peuvent accumuler des niveaux excessifs d'ammoniac dans leur sang, ce qui peut avoir des conséquences dévastatrices, notamment des lésions neurologiques irréversibles, le coma et la mort. La forme grave de la maladie apparaît peu après la naissance et est plus fréquente chez les garçons que chez les filles.

Le seul traitement correctif d'un déficit sévère en OTC à un stade précoce est une greffe de foie. Les thérapies médicales actuellement disponibles ne corrigent pas la maladie et n'éliminent pas le risque de symptômes ou de crises potentiellement mortels.