Precision BioSciences, Inc. a annoncé que la société avait reçu des commentaires réglementaires pré-IND de la part de la Food and Drug Administration (FDA) américaine et d'autres agences américaines. La réception de ces commentaires réglementaires permet d'aligner et de clarifier les plans précliniques et la stratégie clinique de Precision pour le PBGENE-HBV, avant d'entamer les études cliniques de phase 1. La réunion préalable à la demande d'autorisation de mise sur le marché avec la FDA a permis de recueillir des commentaires sur la conception générale de l'étude clinique proposée pour le premier essai sur l'homme, ainsi que sur les évaluations de la toxicologie et de la spécificité.

Cette interaction s'appuie sur l'engagement et l'alignement obtenus grâce à des conseils scientifiques précoces lors de la réunion INTERACT de la FDA en juillet 2023. Des consultations similaires et productives ont eu lieu avec les autorités de réglementation de pays autres que les États-Unis. Collectivement, le retour d'information et l'alignement global obtenus de la part de multiples autorités réglementaires valident la voie suivie par Precision pour le dépôt d'une IND et/ou d'une CTA pour le PBGENE-HBV en 2024.

Precision s'engage à faire progresser rapidement le PBGENE-HBV dans une étude clinique mondiale de phase 1 et étend actuellement ses efforts de sélection de sites avec des centres spécialisés dans le traitement de l'hépatite B chronique dans plusieurs pays. Simultanément, la fabrication se poursuit afin de fournir le médicament pour toutes les activités cliniques et non cliniques prévues. L'hépatite B est une cause majeure de morbidité aux États-Unis et de mortalité dans le monde, sans qu'aucune option curative ne soit actuellement disponible pour les patients.

En 2019, malgré la disponibilité de thérapies antivirales approuvées, on estime que 300 millions de personnes dans le monde et plus d'un million de personnes aux États-Unis souffrent d'une infection chronique par le virus de l'hépatite B. On estime que 15 à 40 % des patients atteints de l'hépatite B souffrent d'une infection chronique. On estime que 15 à 40 % des patients infectés par le VHB peuvent développer des complications, telles que la cirrhose, l'insuffisance hépatique ou le cancer du foie (carcinome hépatocellulaire), qui sont à l'origine de la majorité des décès liés au VHB. L'infection chronique par le virus de l'hépatite B est principalement due à la persistance de l'ADNc du VHB et à l'intégration de l'ADN du VHB dans le génome humain des cellules hépatiques, principale source de l'Ag HBs à un stade avancé de la maladie.

Les traitements actuels des patients infectés par le VHB comprennent des agents qui entraînent une suppression virale à long terme, comme l'indique la réduction de l'ADN du VHB circulant, mais ces thérapies n'éradiquent pas l'ADNc du VHB, conduisent rarement à une guérison fonctionnelle et nécessitent une administration à vie. PBGENE-HBV est une nouvelle approche thérapeutique hautement spécifique pour traiter les patients atteints d'une infection chronique par le VHB. Il est conçu pour éliminer directement l'ADNccc et inactiver l'ADN intégré du VHB avec une grande spécificité, ce qui entraîne une dégradation de l'ADNccc et une réduction de l'Ag HBs.